作者：骑猪去挖坑
癲癇的持續發作，不僅對患者腦部有永久性的損害，更有導致患者窒息死亡的風險。一旦停藥，每一次發作都會對孩子造成傷害，更會造成永久性大腦損傷，使得患兒過早離世。
其實，幾年前國家藥監局就在推動氯巴佔等罕見病藥物的研發，但國內藥企病對罕見病藥物研發並沒有多少積極性。
這並不是孤例，長期以來，國內罕見病領域受制於整個製藥工業的發展，一直都處於停滯狀態。有數據顯示，國內罕見病羣體人數約爲1680萬人，很多患者是未經治療的，且處於無藥可用的狀況。
罕見病，又稱“孤兒病”，指那些發病率極低的疾病。根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病爲患病人數佔總人口的0.65‰－1‰的疾病。
常見的罕見病有，白化病，多發性硬化症，肢端肥大症，特發性肺動脈高壓病，苯酮尿症，線粒體病等。由於罕見病患者數量少且研發成本高，製藥企業基於經濟效益的考量，對罕見病藥物研發並不積極。
以鷹國爲例，83年以前上市的孤兒藥品種只有38種，爲了鼓勵藥企和支持罕見病藥物的開發與應用，鷹國政府在當年頒佈《孤兒藥法案》，也是世界首部孤兒藥法案。
藥企獲得孤兒藥資格後將獲得一系列的優惠，包括研發經費的政府支持，免除新藥申請費，藥物營銷申請費，審批快速通道，科研基金申請優先考慮，稅收優惠和7年市場獨佔權。同時，在動物實驗階段可以提交申請孤兒藥資格。
孤兒藥法案頒佈後，三十多年時間，FDA共頒發了5219個孤兒藥資格，最終獲批的藥物數量爲843個。
鑑於《孤兒藥法案》的巨大推動作用，世界各國相繼頒佈類似法案以鼓勵孤兒藥的創新。
隨着科技的發展，基因療法、siRNA、免疫療法等新型治療手段的出現，對罕見病藥物的研發也起了巨大的推動作用，目前全球約有560個罕見病藥物項目正在進行中。最近五年，FDA共批准15種孤兒藥，一些難治罕見病在治療上都有了新的突破。
19年國內也通過了快速審批或優先審批或有條件方式的上市許可，批准了8種孤兒藥上市。同時，隨着製藥工業水平的不斷提升，一些本土企業開始涉足罕見病領域，進入早期探索階段。
但是，國內罕見病的藥物研發依然困難重重，不但研發和臨牀應用難度高，最重要的原因，則是罕見病的藥物價格高，受猩佟�
由於罕見病患者人數少，即便企業瞄準的是填補臨牀需求的空白，而非盈利，但爲了收回成本，藥物必然價格高昂。
例如，諾華的芬戈莫德，一款治療多發性硬化症的藥物，在國內售價爲10500元／盒，全球範圍看盡管這個定價已不算高，但是很多家庭依然無法承受。
19年，脊髓性肌萎縮症的Zolgensma的基因療法的藥物在鷹國批准上市，售價210萬美元（約1469萬人民幣），堪稱史上最貴藥，更是普通民袩o法企及的。
這些價格昂貴的原研藥由於專利原因，在國內無法進行仿製，但是很多罕見病的藥物早已專利到期，但目前也沒有國內企業進行搶仿申報。
藥企不願意仿製罕見病藥物背後原因卸啵瑹o非就是技術難，成本高，市場不大，換言之，回報十分不理想。
如地拉羅斯分散片，原研藥廠家是諾華，在國外，該藥被推薦作爲6歲以上地中海貧血鐵過載患者的一線用藥。但該原研藥在國內樣本公立醫院一年的銷售額僅有874萬元。
而像氯巴佔，國內急需的患者也才上萬人，每盒代購價不過三四百塊，這要換成國內藥企來做，不虧本纔怪，難怪藥企沒有任何動力仿製。
不過，這不是有三清嗎？
三清有技術有資金，其他藥企遇到的困難對衛康來說，完全不是問題，只要他想做，就一定能做到。
就先從罕見病的仿製藥開始吧，容易上手，第一個就是氯巴佔，正好能解患兒家長們的燃眉之急。
等仿製藥搞定，再研發其他罕見病的原研藥。
他叫來李忠，這位舊日下屬，一直兢兢業業地工作，由他來着手仿製藥這種技術含量不算高的事，再合適不過。
“你先蒐集資料，列一個全球罕見病以及治療藥物清單，把原研藥專利已經到期的標識出來，我有用。”
李忠依然是一副勤懇老實的樣子，扶了扶眼鏡，點頭答應。
衛康想了想，又補充了幾句：“三清要啓動一個罕見病藥物的仿製計劃，第一個就是氯巴佔，然後再優先把所有的兒童藥品挑選出來，列個加急清單。”
“你先着手去準備資料，進行氯巴佔仿製藥的立項申請吧。儘快！”
看着李忠離開，衛康將自己的決定發消息告知了簡練雲，算是對她的答覆。
隨後便將此事發布在網上。
“最近發生的氯巴佔事件給我很大觸動，當三清攻克癌症，阿爾茨海默症的時候，還有許多罕見病患者爲了生存而與病魔抗爭。”
“這不應該，世上所有的疾病都應是平等的，不能因爲某一個疾病的患者人少，研發所需錢多，就止步不前，甚至放棄，尤其是很多藥物並沒有專利困擾，只需要仿製藥就能救命。”
“這個時候，三清做爲醫藥行業的一員，該擔負起應有的責任，爲國內罕見病患者提供物廉價美的仿製藥。”
“三清已經啓動一項罕見病仿製藥上市計劃，將投入資源進行孤兒藥的仿製，第一個就從氯巴佔開始，目前已經開始立項，我們會竭盡全力，爭取儘快上市，讓所有患者在正規渠道能買到需要的藥。”
“這就是三清的理念：爲社會需要而製藥。”
第一百一十一章 假藥販子的前世今生
三清的孤兒藥仿製計劃一公佈，就立刻引爆了已經火熱無比的氯巴佔事件。
無數網友爲三清此舉拍手叫好。
“患兒每天都在忍受煎熬，卻買不到藥，太可憐了。”
“我看了陳萍的事蹟，真是好慘一女的，單親媽媽帶個小孩，父母指望不上，孩子半歲就腦損傷還買不到藥，換成是我可能也會萬念俱灰，只求一死。”
“希望藥企能夠研發出徹底治癒癲癇的藥物吧。成年人得了這個病還好治，小孩得了基本這輩子就完了。”
“我對國內藥企真的失望了，這麼久了，除了三清，沒有一家站出來。”
“罕見病別說研發新藥了，就算仿製藥也沒人願意啊。就這麼點病人，價格又便宜，一年才幾百萬，還不夠研發費呢，這種費力不討好的事也就三清這種不差錢的土豪纔會去做。”
“嗚嗚嗚，我家寶寶就有兒童線粒體病，希望三清能夠早點研發出能治療的藥吧。”
“不虧是行業龍頭，我也是業內人士，對三清真的心中只有佩服，可惜能力有限，暫時進不去，希望以後能去三清工作吧，哪怕外包也行啊。”
“樓上，三清沒有外包，我們是三清的供應商，三清的待遇業內天花板了，我也好想去。”
“都什麼待遇啊，說來聽聽？”
“聽說三清的研發人員年終獎都發了幾十萬是嗎？年假是大溪第七星級酒店度假？平時包喫包住？還有啥？”
“臥槽，這麼好，豈不是工資全都省下來，幹兩年就能買房了？”
“不止，好像三清現金太多，給入職三年老員工買房提供百萬以內免息貸款。”
“差不多，現在三清員工基本上是第一年買車，再攢兩年首付，第三年基本就有房有車了。”
“嘶，恐怖如斯，簡直人生贏家啊。”
“那也要你能進得去啊，現在三清是國內最火的藥企了，誰不想去啊。”
“我媽給我介紹了個相親對象，好像就在三清工作，不多說了，我馬上就去約會。”
“哇，姐妹，幫我問問他還有同事嗎？”
網友們說着說着畫風又歪了。
但是那些難治性癲癇患兒家長們，瞬間都感激涕零，興奮無比。
“太好了，以後再也不愁買不到正規藥了。”
“希望三清的仿製藥早點上市吧。我受夠了這種擔驚受怕的日子了。”
“就是啊，希望寶寶們都能早點好起來。”
“哇，三清有人聯繫我了，說要討論後續臨牀試驗的事情。”
“我就在昆市，我可以去。”
“我也可以，我就住附近省市。”
“好，已經約好時間，一起過去吧。”
“對了，小顧說也要去。”
就這樣，在三清總部的會議室裏，衛康見到了幾位患兒家長代表。
雙方寒暄幾句後，就開始進入正題。
“是這樣的，三清的氯巴佔仿製藥立項已經通過了，現在正在進行處方工藝研究。”
“大家放心，先耐心等待一段時間，我們很快就能製作出樣品，進行生物等效性試驗，之後就能開始臨牀試驗。”
家長們一臉焦急：“衛總，這個一段時間是多久，我聽說藥物研發很耗費時間的，一般都要一年半載，這麼久我們可等不起呀。”
衛康笑着安慰道：“仿製藥比較快，大概一到三個月就可以了。”
“這段時間，如果你們買藥有困難的話，可以跟我說一下，我會盡力提供幫助。”
幾位家長你看看我，我看看你，都有些欲言又止。
衛康心中冒出一絲疑惑，他本來擔心這些家長買不到藥，因爲聽說他們有些人都斷藥許久了，一直靠其他家長幫助勻藥。
因爲三清製造仿製藥也是需要採購原研產品，作爲參比製劑進行對照研究的，對方如果缺藥的話，他不介意提供一些力所能及的幫助。
只是，怎麼對方看起來，好像不太缺藥的樣子。
這時，忽然，有人開口道：“衛總，你好，我有個問題想問一下。”
衛康看向發言人，有些意外，這是一個衣着隨意的年輕男子，頭髮凌亂，一進來就在座位上低着頭，沉默不語。
衛康不由有些好奇，對方看起來過於年輕了，臉上神情也不焦慮，一點不像是家長。
他臉上不動聲色，微笑着點頭：“請講。”
年輕男子似乎有些緊張，他抿了抿嘴，在座位上換了個坐姿，先自我介紹了一番。
“不好意思，我先介紹一下自己吧，我叫顧閒，我是……呃，其實我是一位藥師。”
顧閒揮了揮手：“好吧，這並不重要。衛總，我就想問一下，如果我這裏有氯巴佔的成熟處方工藝，你是不是可以馬上開始臨牀試驗，儘快上市？”
衛康心中一驚，面色頓時嚴肅起來：“你怎麼會有成熟處方工藝的？你是哪家藥企的員工嗎？我需要看看樣品，如果生物等效性沒問題，自然可以加速開始臨牀試驗。”
顧閒淡淡一笑，從口袋中掏出一個塑料瓶，放在桌上，自信滿滿道：“你放心，我這裏有樣品，你可以進行檢測，如果滿意的話，我可以把相關資料都給你。”
他忽然猶豫了一會，又補充道：“其實告訴你也沒什麼，這些都是我自制的氯巴佔，但是我改良了處方工藝和晶型結構，藥效更好，而且能夠緩慢釋放，一週喫一次就行，這樣成癮性也會減弱。”
“只要能夠儘快上市，相關專利我都可以送給你。效果你儘管放心，他們缺藥的家長這段時間用的都是我自制的藥。”
這話一出口，幾位家長們頓時神情複雜，一個個都沉默了。
衛康心中的驚奇越來越盛，他拿起瓶子，倒出幾粒藥物，看起來跟採購的原研產品，毫無區別，於是讓身邊的李忠拿去實驗室進行檢測。
做完這一切，他看向顧閒，微笑道：“彆着急，你先等一會。”
說完，看向幾位家長：“不好意思，我和這位小兄弟有很多話要聊。先失陪了。”
看着幾位家長留下聯繫方式後離開，衛康轉向對面的顧閒。
“還是說說你吧，你到底是什麼情況？”
如果是其他人打聽自己，顧閒肯定不會回答。
但是衛康來問，他就一五一十全部都說了。
顧閒，藥學碩士畢業，畢業後成爲一名藥師。
但是他不是去藥企工作，而是自己搞了個實驗室，買來原料藥，售賣各種仿製藥。
因爲他從大學起，母親就患上卵巢癌，確砸葬幔┘毎鸵呀涢_始轉移。
大學四年間，母親經歷了4次手術，56次化療，原本就不太好的身體，在和癌細胞的鬥爭中更加衰弱了。
他當時在蘇大學制藥，於是憋着勁努力學習，終於保送本校製藥碩士，而這時，母親體內的癌細胞已經失控了，醫生建議家屬放棄治療，以免人財兩空。
但比高額治療費用更讓他頭疼的是，母親的身體已經對抗癌藥物產生了耐藥性，手術後的化療已經沒有太大意義。
當時市場上治療軟巢癌的三種靶向藥都是國外原研藥，價格昂貴，也沒有上市。
於是顧閒開始翻閱資料，打算自制抗癌藥讓母親嘗試服用。
一開始，他是從網上購買原料藥粉製作膠囊。三個月後的檢查結果顯示，母親體內的癌細胞被控制住了。發現藥物見效，他開始自己研究晶型結構，改進處方工藝，因爲他覺得別人做的有效性不夠，副作用比較大，自己改進一下做出來會比較放心。
新藥很快就起了作用，母親體內的腫瘤標誌物含量逐漸下降，他覺得有希望了。
事實上，這兩種還未在國內正式上市的抗癌藥品雖然有效，但副作用也同樣明顯。“乏力、高血壓、尿蛋白……體感很差”，母親的痛苦他都看在眼裏。
之後，母親對新藥產生了耐藥性，病情突然惡化，還沒來得及換其他藥，就撒手人寰。
這成了他最大的遺憾，從那時候起他理念就變了，什麼違法和責任都被拋諸腦後，只要能救人的藥他都開始仿製。
後來因爲這事他在病友中有了名氣，陸續有不少卵巢癌患者和家屬向他買藥。
因爲當時抗癌藥原價6萬，而自制藥成本才6千。
畢業後，他直接開始賣自制藥，除了抗癌藥，也會製作一些別的仿製藥出售。
這事他當然知道違法，也被打擊過幾次，不過都有提前收到消息溜掉了。
畢竟患者各行各業都有，消息靈通，提前通知他，躲過了幾回。
時間一長，沒想到竟然惹怒了仿製藥走私販子，被人舉報，直接抓了進去。
因爲他的仿製藥，價格便宜，效果跟原研藥差別不大，副作用也小，搶了走私販子不少生意。
後來也是患者還有老段從中疏通關係，只被判了幾個月就出來了。
但是經此一事，他心灰意冷，把實驗室都關了，儀器搬回家放着，開了個成人用品店，偶爾手癢就自己制點萬艾可這種偉哥二代藥，賣給熟人朋友。
因爲物美價廉，效果好，副作用小，倒是廣受歡迎，賣得比什麼天竺神油之類的商品都要好。
掙了點錢，每天懶懶散散混日子，他覺得這樣也挺好。