作者：骑猪去挖坑
第一百七十八章 華夏首例基因治療藥物
昆市第一人民醫院，兒科病房。
由於所有的靜脈藥物，如皮下注射類藥物，肌肉注射類藥物等，都需要在醫院進行臨牀試驗，住院的時間通常爲1－3天。
當然，治療的間期也就是非用藥時間，患者可以在家休息。
所以曹陽在得到基因藥研製成功的消息後，第一時間就帶着兒子小偉趕到了三清藥業的定點合作醫院，正式開展臨牀實驗。
眼睜睜看着一根針頭扎進兒子小偉的靜脈血管中，曹陽臉上神情變得緊張起來。
畢竟是第一次使用基因藥物，雖然動物實驗非常成功，但他心裏依然有些忐忑不安。
根據計劃，要將ZFN送入體內，每次注射都能覆蓋一定範圍內的體細胞。體細胞接受基因組編輯，其中的病竈基因將獲得修復。
不過由於Menkes病變基因在體內多處都有表達，所以不太可能單次注射就讓治療範圍覆蓋全身所有的體細胞。
理論上，患者還需要以數月一次的頻率，定期進行注射。
雖然持續時間比較長，但患者不需要每次都住院，只要在門源騻�針就行，對大部分患者而言，這幾乎不會產生什麼負擔。
等到身體內的成體幹細胞都接受了基因編輯而被治癒，那麼它製造出的新細胞也都是健康的細胞了，患者就算徹底治好了。
半個小時後，注射完成，曹陽看着兒子沒有什麼異常表現，頓時放下心來。
患兒需要在病房呆幾天，以觀察具體的療效。
第三天，醫生看着身體檢查報告，滿意地點點頭：“患兒身體檢查一切正常，實驗室檢查血清銅以及銅藍蛋白也已恢復正常水平。接下來你記得要三個月一次定期注射，以觀後效。”
曹陽緊握雙拳，心中激動不已，看看睡得正香的兒子，忍不住老淚縱橫。
一切的付出和努力，終於有了回報。
兒子，終於救下來了。
這個病症的典型患者一般都會在3歲以內死亡，只有少部分輕症才能生存到20歲，就這樣也改變不了最終夭折的命摺�
他這兩年來拼命追趕，與死神競跑，總算趕在死神前面將兒子從生死線上救了回來。
再也不用擔心兒子活不過3歲了。
醫生走後，他趕緊將這個好消息分享在了羣裏。
病友羣裏頓時一片歡呼。
“太好了，我們的孩子都有救了。”
“小偉的樣子看起來蠻好的，看來是真的好了。”
“謝謝曹大哥，這一切多虧了你，要不是你到處奔走，付出了這麼多，也不會有孩子們的今天。”
“謝謝曹兄弟。”
“也要謝謝三清，要不是他們願意伸出援手，我們還不知道什麼時候能看到基因藥的問世。”
“幸好國內有這麼一家高科技藥企，能夠研發出基因藥這種高科技產品，這都是因爲國家的強大，纔會有各行各業的崛起啊。”
“是啊，我還記得以前我們生病了都要用進口藥，國產藥效果不好，現在我去醫院看病，一些日常藥，醫生都給我推薦三清了，說比進口藥效果都好，然後還便宜。”
“國產藥崛起了，纔有現在的基因藥啊，我現在真的比以往任何時候都愛國，爲我生在華夏而感到驕傲自豪。”
“哈哈，那肯定是了，這個病國外可沒得治吧，只有國內纔有基因藥，這一點老外都得羨慕咱們呢。”
“什麼時候正式開始臨牀啊，我們都等不及了。”
“哎，等一下，我收到龍圖的通知了，好像是臨牀實驗正式開啓了，快去報名吧。”
“這麼快，我馬上就去。”
病友們光速點進APP，果然‘臨牀實驗申請’這個功能已經能用了。
他們填寫一些相關資料，再簽名上傳，很快就提交了申請。
人數不多，只有60人，因此很快就都通過了。
由於Menkes這個病症太罕見了，國內只有這麼點人，所以三清在申請臨牀實驗的時候，直接把臨牀一期和二期放在一起了，至於臨牀三期，可能要去國外找一些患者來參加了。
估計等到上市，全球也就剩下幾百名患者，這麼小的市場，怪不得沒有其他藥企願意做。
也就是三清，要把整個罕見病合併起來，作爲單基因遺傳病症來進行統一研究，才願意在這麼冷門的病症上投入。
否則，估計只有曹陽自己一個人孤軍奮戰，自力更生了。
就算他最終有了成果，可能也是好幾年以後的事情了。
小偉到時候是否還在人世，還是兩說。
所以，沒有人比這些患兒家屬們更懂得基因藥的難處，也沒有人比他們對三清更感激涕零。
就算是癌症，有一些患者還是能經過治療活下來的，而阿爾茨海默症，患者都是老人，死亡的幾率也不高。
只有罕見症患者，都是嬰兒，大都無藥可醫，往往活不過五歲就早早夭折，在父母的生命中留下巨大的創傷和悲痛。
從這一點上來說，三清藥業的這番舉動，就是罕見病患者的再生父母。
家屬們心中不論有多麼感激，都絲毫不爲過。
他們幾乎都恨不得給衛康製作一個長生牌坊，日夜叩拜了。
三清很快又召開了新聞發佈會，宣告了國內第一例基因治療藥物的問世。
消息一發布，媒體們都震驚了，立即激動萬分地撰寫新聞報道，全網發佈。
這可是大新聞！
基因治療啊！這不是科幻小說中才有的東西嗎？竟然走入現實了。
不論多嚴肅的媒體，這一刻都震驚體附身，個個語出驚人，恨不得驚爆全國網友的眼球，怎麼誇張怎麼來。
“震驚！三清成功研發基因治療藥物，攻克Menkes罕見症！”
“震驚！華夏將進入基因編輯時代！”
“震驚！科幻照入現實，從基因治療到基因進化，我們還需要多久？”
“溦劵蚓庉嫊r代的未來醫療！”
“改變人類的十大科技，基因編輯技術的前世今生！”
媒體們還翻出一年前曹陽的舊新聞，對他以及其他Menkes家屬進行了一次深入採訪，做了一場基因編輯藥物的專題節目。
網友們之前還被三清的SMA基因藥震驚得沒回過神，眼下兩個月過去，又被震驚了一番。
眼看着三清這研究成果一個接一個地往外蹦，網友們激動得都有些麻木了。
“三清牛逼！衛總太給力了。”
“雖然Menkes這種病沒幾個患者，但對病人和家屬來說，卻是極爲痛苦，多虧了有三清，願意耗費精力去攻克這種病，又一次拯救了數十名患者。”
“這是何等的奇蹟，何等的偉大，我真是太感動了。”
“那個爲兒子自制藥物的曹陽也讓人感動，這世上果然不怕有難事，就怕有心人，這樣的父親真是我輩楷模。”
“三清這基因藥物怎麼研發得這麼快，就跟母雞下蛋一樣，我已經麻木了，除了鼓掌，啥也說不出來了。”
“＋1，我的內心毫無波動，只感覺到理所當然。”
當這個新聞傳播到海外之時，全球數百名Menkes患者，都激動萬分，彷彿抓住了最後一根救命稻草。
第一百七十九章 龍圖正式面世
鷹國，新村市，一個陽光明媚的週末。
辛格斯打開常去的醫療網站，一則頭條新聞頓時映入眼簾。
“華夏頭部藥企三清宣稱已研發出治療Menkes症的基因藥物！”
“該藥物採用第一代基因編輯工具ZFN，成功實現突變基因上的鍵位敲除，從而實現徹底治癒患者的目的……”
辛格斯瞬間呆住了，半響才反應過來，一口氣看完這條新聞，無比激動地衝出了書房，找到了在臥室照顧女兒的妻子。
“親愛的，你猜我發現了什麼？華夏一家藥企竟然研發出了能夠治癒Menkes症的基因藥物，我們的女兒有救了！”
“上帝啊，你知道你在說什麼嗎？”
“我發誓，這一切都是真的，我看到新聞上說，這款藥物在華夏開始臨牀實驗了，而且已經有患者被治癒的例子。對，他們採用的是基因編輯的治療方法，能夠徹底治好這個該死的病。”
“啊，太好了，簡直就是奇蹟！快聯繫這家藥企，我們的女兒等不及了。”
“好的，我馬上就聯繫這家藥企，你等我的好消息。”
辛格斯的女兒也患有Menkes綜合症，早早就被醫生下達了死亡通知書。
不過就像大多數患者家屬一樣，他們並未輕易放棄，而是在想盡辦法爭取自救。
辛格斯並不是普通人，他是華爾街著名對沖基金創始人，管理着超過30億美金的資產，還曾經是高盛的合夥人，而他的妻子也是一位銀行家。
兩人於一年前自己出資1000萬美元建立了一個叫Menkes Foundation的慈善機構，由妻子出任基金會主席，致力於資助這項疾病的研究。
這個基金會的目標就是，趁還來得及的時候，儘快給兩人的女兒以及其他800名Menkes患兒找到治療的方法。
夫妻倆不斷聯繫有實力的生物製藥公司，想要給有意向的公司提供一筆可觀的研究經費，來促成針對Menkes的藥物研發。
可是，即便是有着如此雄厚的財力和人脈，事情還是比他們想象的要困難得多。
在一個生物學年會上，他們邀請了七家制藥公司的老總們喫晚飯，最後只來了2個。
即便是來了的2位老總，也只是看在這兩位著名銀行家的面子上而已，並沒有任何想要在這方面進行研發的想法。
也不怪這些藥企們沒有興趣，實在是患者數量太少，就算能募集數千萬的慈善基金，開展研究，這款藥物的潛在銷售額也實在太少了，根本收不回成本。
經過一番努力之後，辛格斯已經差不多要絕望了。
他後來發現無法打動藥企，於是便資助了一些大學的實驗室，邀請相關領域的專家進行研究，不過這時他已經不抱太大希望了，完全是一副盡人事看天命的想法了。
可是，萬萬沒想到，就在他們已經走到放棄的邊緣時。
竟然看到新聞，有一家華夏藥企在自發地在研究罕見病藥物，並且還真的研發出了能夠徹底治癒Menkes的基因藥物。
這無疑是天降喜訊，兩人激烈的情緒瞬間爆發。
在一番熱烈討論後，辛格斯以基金會的名義聯絡了三清藥業。
在一番細緻的詢問後，終於確定了基因藥物的存在，兩個人瞬間激動萬分，緊緊抱住彼此，感受到奇蹟降臨的那股巨大的衝擊力。
不過，很可惜，三清的這款藥物還在進行臨牀實驗，目前暫無明確的上市時間，更不用說在海外上市了。
這個難不倒辛格斯這樣擁有極強社會能量的高端人士。
他很快表達基金會的強烈興趣，表示願意全額資助這款藥物的海外臨牀實驗。
本來按照衛康的意思，Menkes的基因藥物，國內的患者做完臨牀實驗就差不多都治好了，暫時沒有太大的動力馬上進行海外三期臨牀，畢竟花費昂貴，耗時長久，完全不用急於一時。
但是有土豪贊助的話，又另當別論了。
於是非常痛快地答應了土豪家屬的請求，將臨牀三期實驗放在海外進行。
而在辛格斯的Menkes基金會的推進下，三清海外分公司向FDA提交的臨牀三期實驗申請也相當順利。
其實鷹國對罕見病藥物也是非常鼓勵的，對這方面的研發企業提供了政策激勵和快速申請通道，包括7年的市場獨佔期、減免稅收和註冊申請費等政策。
所以沒過多久，在基金會的金彈攻勢下，Menkes綜合症的海外臨牀實驗開始了，數十位患者成爲第一批幸邇骸�
辛格斯夫婦的女兒也終於如願以償地用上了救命藥。
這又是另一個感人肺腑的海外版“求藥無門，爲拯救女兒老父親全力自救”的故事了。
當然，衛康也沒忘了抓住這個好機會在海外推廣龍圖APP。
辛格斯以及其他參與臨牀的患兒家屬，紛紛從水果和谷歌的應用商店下載安裝了英文版。
一番試用後，辛格斯喫驚地睜大了眼睛。
“哦我的上帝，這，這比Menkes的基因藥物更神奇更有潛力，毫無疑問，這正是我想象中未來醫療的樣子。”
“見鬼，爲什麼華夏的公司每一步都走在了前頭，將鷹國的公司都遠遠拋下了。”
“可惜，三清並不接受華爾街的投資。不過，我完全可以在鷹國聯合藥企來複制他的商業模式，這必將是我這輩子做過最棒的一筆投資。”
……
國內，隨着Menkes的臨牀實驗順利進行，60名患者都獲得了治療，病情立竿見影地緩解了不少，只要繼續每三個月的注射，相信很快就能徹底痊癒。
而三清聯合媒體，從曹陽找上門來開始，然後是基因藥物的研發過程，一直到這些患者獲得治療，將整個過程拍成了一個紀錄片。