作者：骑猪去挖坑
“今天我也接到了電話，馬上就安裝好了，不過我還沒把病例傳進去，原來這麼好用啊，那我趕緊試試去。”
“看起來很不錯啊，我也去裝一個。”
“這份文件真的很有用，多謝。我已經註冊了，論壇裏還有很多其他資料，我正在看呢。”
“據說基因藥上市的消息都會在這款APP上第一時間發佈呢，大家有空都裝一個。”
“裏面功能很多啊，不但有電子病例，還有服藥提醒，這個不錯，我可以給我媽裝一個，她每天要喫好多藥，還有臨牀實驗申請，論壇討論，咦，這個共享實驗室是什麼東西，點不進去，說是暫未開放。”
病友羣家長們彷彿小孩們發現了一個新玩具，瞬間討論得熱火朝天。
同樣的場景也發生在Menkes症病友羣。
這個羣才61個人，但是熱烈程度，有過之而無不及。
“曹大哥，這就是你說的龍圖APP嗎？我已經裝好了。”
“我也裝了，裏面功能挺多的。我把孩子的病例都倒騰進去了，果然看起來清楚很多，找東西也好找了。”
“對了，那個臨牀實驗申請功能啥時候能開通啊，怎麼申請不了呢。”
“老張，別急，現在基因藥還沒研發出來呢，等藥好了，自然會開通申請渠道的，你再等等。”
“哦豁，你們看看論壇，裏面資料好多啊，還有自制組氨酸銅的教程，簡直了。”
“哪裏？我去看看，曹大哥，你看看這教程靠譜不？我看這視頻好像挺簡單的，感覺我上我也行。”
“嘶，還真是，感覺練習一下，難度不大。這不是錯覺吧。”
曹陽也註冊了，登錄進去以後，點進論壇看到了一份組氨酸銅的自制教程，還是視頻版的。
他打開以後，不由震驚了。
全程不到10個步驟，每一步都清清楚楚標記出來，然後有白大褂一一進行演示和講解，可謂是非常清楚明瞭。
以他的經驗，這幾個步驟應該是精心簡化過，用的原料藥和器材都比較簡單，非常適合初學者。
他不由躍躍欲試，如果不是在酒店裏，他就準備去自己的實驗室，跟着視頻模仿着做一次了。
很快他又看到了那個共享實驗室的功能，不由愣住了。
他不敢置信地揉了揉眼睛，心想，這是我想的那個功能嗎？
三清竟然會做一個共享實驗室給無藥可醫的家屬們自行製藥？
曹陽激動萬分地點進去一看，顯示已經有一個正在籌備中的共享實驗室，地址在昆市工業園，離三清總部不遠，只可惜這個實驗室還未開放。
他心中悵然，不由回想起當初自建實驗室的點點滴滴。
不知道這個實驗室什麼時候能夠開放，價格怎樣？患者能不能負擔得起。
如果共享實驗室能早兩年出來就好了，他也不用自己辛辛苦苦搭建一個了，光買各種儀器就花了幾十萬，由於化學原料藥私人不好買，他還特意開了個小公司專門用來買原料藥。
沒多久，病友羣的61位家屬全都裝好了，試用一番後，非常滿意，全都打了五星好評。
很快，龍圖APP就以強大的功能征服了所有患者，在Menkes以及SMA病友羣以病毒傳播一樣的恐怖速度普及開來。
短短數天時間，全國2萬多SMA病友都安裝了這款軟件，都在翹首以待三清的基因藥上市消息。
向高飛看着後臺飛速增長的用戶數字，心裏樂開了花。
他之前在互聯網公司幹過幾年，資歷比較深，又擁有醫藥和化學背景，所以被衛康指派來負責龍圖新公司的業務。
本來他還想繼續在AI實驗室跟着聞人龍混呢，畢竟主任說話好聽，人又儒雅隨和，工作壓力也不大。
不過誰叫衛總讓他當龍圖的總經理呢，這可比實驗室研究員有前途多了。
男人啊，還是得有點事業心。
他向高飛，人如其名，還是一心想要向着高處飛的。
於是，他屁顛屁顛地接管了新業務，還拉着AI實驗室剛來的算法工程師王棟一起，畢竟手下得有個精兵強將吧，不能讓他堂堂一個總經理還天天維護後臺，更新軟件版本吧。
王棟也是一臉懵逼，他就是爲了找一份穩定的工作，才從互聯網跳到三清來打工的。
結果剛過試用期，就被派去做一款醫藥大數據APP，這不是轉了個身，又重新迴歸了老本行？
他可真怕三清也去互聯網瞎搞一氣，搞得他又要被畢業了。
不過，當他迅速瞭解到新公司的業務後，懸着的心頓時放了下來。
還好還好，不是什麼團購買菜視頻賣貨這些亂七八糟的瞎搞業務。
大數據醫療這塊是互聯網新賽道，還是很有搞頭，而且跟基因治療強強聯合，一聽就是風口上的大餅，不怕不怕，公司沒那麼快裁員。
此刻，兩個蝦兵蟹將就在一間簡陋的辦公室裏，看着後臺瘋長的數據，笑得合不攏嘴。
“向總，數據這麼好，我們是不是可以考慮引流一波了？”王棟小心翼翼地問道。
向高飛聽着‘向總’這稱呼，心裏美滋滋，有種揚眉吐氣的感覺。
他面上卻不動聲色，一臉平靜道：“小王啊，你還是心急了點，我們要穩紮穩打，步步爲營，明白嗎？”
“現在APP才剛出來，客戶也才兩萬左右，我們得把首批客戶服務好了，先看看效果，等口碑出來了，才能引進新用戶。”
“很多功能我們還沒做過測試，貿然推出，後面服務跟不上，會被罵的。”
“你看，Menkes症還沒開始臨牀呢，我們等這個功能測試過了，推出正式版以後，才能考慮後面的推廣引流。”
向高飛指着‘臨牀實驗申請’這個功能塊，語重心長地說道。
第一百七十七章 搞定Menkes綜合症
這段時間，曹陽一直在和唐缺跟進基因治療之事。
雙方達成共識，要用基因編輯工具徹底敲除ATP7A基因上多出的A鹼基，從根本上救治Menkes患者。
然而，在選擇哪一種基因編輯工具的時候，卻有了不同意見。
進入21世紀後，隨着生物技術的發展，科學家們爲實現基因編輯，不斷開發，到現在爲止，已經產生了三代新技術，分別是ZFN（渲负怂岬鞍酌福琓ALENs（轉錄激活因子樣效應物核酸酶）和CRISPR－Cas9三種基因編輯工具。
ZFN渲傅鞍准夹g是第一代基因編輯工具，已經面世20多年。
它通過在真核生物中（從酵母到人類）廣泛存在的渲傅鞍祝軌蜃R別並結合一個特異的三聯體鹼基，從而達到DNA定點剪切的目的。
TALEN技術是十年前出現的第二代基因編輯工具，技術上實現了相當大的突破，能以更高效的方式完成基因編輯工作，並且很少會發生誤切斷非目標DNA序列的情況，迄今爲止，獲得了高度好評。
TALENs藉助於一種由植物細菌分泌的天然蛋白來識別特異性DNA鹼基對，與目標DNA結合併在特異位點對DNA鏈進行切割，從而導入新的遺傳物質。
相對ZFN而言，TALEN能夠靶向更長的基因序列，而且也更容易構建。
但是直到現在，人們一直都沒有一種低成本，且公開能夠獲得的方法來快速地產生大量的TALENs。
CRISPR－Cas9是第三代，也是最新的基因編輯工具，發明者爲兩名女科學家，同時獲得了去年的諾貝爾獎。
這是一種突破性的全新技術，與第一代和第二代基因組編輯技術有着根本性的不同，因此常常被稱爲“基因魔剪”，正是因爲它的出現，基因組編輯技術才獲得了全球性的普及。
CRISPR原本是數十億年前細菌在進化過程中發明的一種天然免疫系統，一些細菌在遭到病毒入侵後，能夠把病毒基因的一小段存儲到自身DNA裏一個稱爲CRISPR的存儲空間，當病毒再次入侵時，細菌一旦發現與存寫的片段相同的部分，Cas9蛋白會發生變形，準確的卡住病毒DNA並毫不猶豫地揮起“剪刀”。
CRISPR能使基因組更有效地產生變化或突變，效率比TALEN等其他基因編輯技術更高。
它通過嚮導RNA找到需要作爲靶點進行切斷的DNA，再用Cas9這種專門用於切斷DNA的酶進行操作，從而精準切斷DNA靶點，實現插入，敲除，沉默，替換等一系列基因編輯操作。
這種技術大受矚目的原因，就是因爲它能以極其簡單的方式對基因進行精準操作。
簡單方便，容易上手，哪怕一個本科生也能夠做到，而且價格低廉，因此瞬間火爆全球，大行其道。
雖然現在最火的基因編輯技術是CRISP－Cas9，但是三種編輯系統其實各有千秋。
只能說，每個研究者需要結合自己的課題，才能選出最合適的工具。
有了這幾種基因編輯工具，全球各大藥企和生物技術公司都在罕見病領域相繼開發了一系列的臨牀試驗藥物。
這主要是因爲，罕見病是單基因遺傳性疾病，改造基因即可實現治療。
而那些更大械募膊。ò┲ⅲ哐獕旱嚷圆。壳澳呐赂脑鞄资畟�基因也無法治療，它們的致病因素很複雜。
唐缺出於謹慎起見，並不想採取最新的CRISP－Cas9工具。
一來目前世界上還沒有使用這種工具研發成功的基因藥物，從相關研究來看，它的脫靶率會比較高，從而導致藥物研發的失敗。
二來它的底層專利屬於鷹國公司，如果要進行商業應用，涉及到專利許可的問題，這方面的商務洽談耗時長久，病人可能等不及。
目前三種基因編輯工具中，只有ZFN的專利已經過期，沒有這方面的問題。
曹陽如果個人使用CRISP－Cas9進行開發是沒有問題的，專利方並不限制科研方面的使用，而他一直以來的研究和付出也是針對這款工具的。
但是三清作爲一家商業製藥公司，考慮的方面要更多一些，更傾向於選擇沒有專利困擾的工具。
不過問題不大，雙方經過友好協商後，決定採用ZFN基因編輯工具進行基因敲除。
因爲DNA結合元件的相互影響，ZFN方法的精確度是不可預測的，因此，需要對定位到每個DNA序列的蛋白質進行構建和測試。
這無疑需要高度專業知識，也是一個冗長且昂貴的驗證過程。
還好，三清有AICell這個好幫手，能大大加速這方面的工作。
這段時間，又有七八位Menkes患者被家屬帶到昆市，在三清的基因測序儀上進行詳細的測試，找到基因靶點，進行針對性的前期準備工作。
整個實驗室如同一臺開足馬力的機器，全速咿D起來。
……
時間過得很快，衛康等來了12月的諾貝爾頒獎典禮。
在此之前，他就在浪博上發佈了消息，聲明自己正在忙於偉大的基因治療事業，沒空前去斯德哥參加典禮，所以派出公司員工代領。
這個消息瞬間引發了一番熱議。
網友們紛紛表示理解。
“衛總現在是華夏國士，屬於戰略物資，一定不能出國，否則絕對要被無恥的鷹國扣下。”
“沒錯，鷹國就有這麼卑鄙無恥，強烈建議衛總每天呆在公司，不要隨便出去，我懷疑國內有不少鷹國的特工，就等着衛總出門來個綁架暗殺什麼的。”
“你電影看多了吧，這世界哪有那麼多打打殺殺。”
“呵呵，你說出這種話，不是傻就是壞，要不然就是又傻又壞的五十萬。”
“哇，想想衛總一出國，就被特工綁架，關在地下小黑屋裏面，被逼着每天研發長生不老藥，真是太可怕了。”
衛康看到網上這些議論，不由哭笑不得，心想網友們腦洞還真大。
不過網友們的擔心是白費了，因爲他就一個科研宅男，每天除了家裏和公司，還有偶爾跟簡醫生約約會喫個飯，基本上哪也不去。
他已經安排好了，等新總部建好後，直接把家搬到公司來，住在後山的別墅裏，如無必要，再也不會出門了。
這次代領諾獎的是顧閒和盛長雅兩人，而頒獎典禮會將於當晚零點在官網直播。
衛康這時正在家中，時間一到，安美就提醒他看直播。
打開電視機，頒獎現場的畫面已經自動投屏到100寸大屏幕上。
富麗堂皇的市政廳裏，全球科學家們濟濟一堂，共襄盛舉。
鏡頭很快給到顧閒，他穿着黑色禮服，看得出來神情有些緊張，但這並不影響他的發揮。
他獲頒獎項後，熟練地發表英文致辭，代表衛康表示感謝。
整個過程行雲流水，無可指摘，可想而知他私下裏定然做過多次排演。
隨後的晚宴上，許多次鏡頭聚焦在顧閒和盛長雅那一桌，兩人一臉興奮，榮光換髮。
衛康坐在沙發上，嘴角翹起，欣慰地笑了。
與此同時，三清總部的研發大樓。
已經凌晨了，但生物實驗室那一層樓依然燈火通明。
突然，一陣歡呼聲響起，在寂靜的空氣中遠遠傳播開去。
沒過多久，燈光依次熄滅了。
一個個人影出現在一樓，消失在夜色中。
唐缺走在最後，拿出手機，給曹陽發去了一條消息：“基因藥搞定了，上午速來。”
他腳步有些虛浮，連續的高強度加班，強壯如他也有些喫不消。
很快，他打開宿舍大門，沿着熟悉路線，摸黑走到牀邊，直挺挺地撲倒在牀。
幾乎是一瞬間，他就墜入了睡鄉。
失去意識之前，他腦中閃過一個念頭。
“太麻煩了，還是得自己研發一款方便簡單的基因編輯工具啊！”