作者:骑猪去挖坑
“總的來說,你的思路是對的,這個方向研發成功率相當高。因爲罕見病這種單基因突變引發的疾病,從研發的角度來說,生物學信號通路清晰,更容易成功。”
曹陽頓時喜出望外:“太好了,您是專家,這麼一說我更有信心了。”
他轉而看向衛康:“不知道衛總怎麼說?是否願意研發相關的基因藥物呢?”
“如果三清不願意,我也能夠理解,只希望能夠跟唐主任保持聯繫,以後有問題能夠常常請教就行。”
“我這邊會繼續自己構建AAV9病毒載體,尋找願意合作的企業簽訂合同,進行動物實驗,再找願意協助的醫生推動臨牀治療研究,總之,一切都會走合法的基因藥物申報流程,努力推動這款藥物的上市。”
他顯然是有備而來,成竹在胸,思路也非常清晰,將後續的工作計劃一一道來。
這份鎮定自若,條理分明,不禁讓衛康和唐缺都爲之讚歎,對他刮目相看。
唐缺不停地給衛康打眼色。
衛康懶得搭理他,徑直看向面前的曹陽。
他心裏已經做出了決斷。
“曹陽,我可以告訴你,三清願意爲你提供力所能及的幫助,也願意研發Menkes症的基因治療藥物。”
“事實上,我們已經在朝着這個方向走了,SMA基因藥只是第一步,我們後續還會繼續進行其他罕見病的基因研究,爭取讓技術早日成熟起來,儘量幫到更多的患者。”
曹陽頓時喜出望外,噌的一下站了起來:“此話當真?啊,衛總,不是,我不是懷疑你,我是太高興了,我已經爲這事奔波了很久,雖然有一些公司願意提供幫助,但是我們都實力有限,一直都沒有什麼太大的進展。”
他坐了下去,激動地搓着手:“現在有了您的承諾,我可算是放下心來了。”
衛康笑了笑:“別激動,這是我們應該做的,三清本來就一直支持罕見病的研究和治療。”
“對了,你們一共有多少個病人?”
“我們有61個病人,都在一個羣裏,這是全國所有的Menkes患者了。我們都非常團結,這些病友幫了我許多忙,大家都在一心一意推進這事。”
“61個人啊,人確實太少了,除非賣上天價,否則這樣的藥物做出來也完全無法獲利啊,簡直就是賠本做慈善,怪不得很多企業不願意做相關的藥物研發。”衛康心裏嘆了口氣,對這羣人的處境又多了一絲同情。
他看了一眼身邊躍躍欲試的唐缺,呵呵一笑道。
“我估計唐主任等會回去就要開始立項研發了,你幫忙聯繫下這些病友,一起提供相關的病例,我們也需要給他們做基因檢測,以確定每個人的情況,才能針對這個病做深入研究。”
“後續情況怎樣,就看唐主任的了,我是插不進去手。”
“你們人數很少,等到有研究成果了,所有人應該都可以參與臨牀實驗,這樣就算有家庭困難的患者,也不用擔心醫藥費了。”
曹陽頓時感激涕零:“謝謝衛總,您果然有大愛之心,這麼爲大家着想,我替他們謝謝您。”
“我這就回去,告訴他們這個好消息,然後聯繫人過來,協助後續的研究。”
他站起身來,朝着兩人深深一鞠,出門而去。
看着曹陽離去的身影,衛康不禁感慨萬千,他對身邊的唐缺嘆息道:“可憐天下父母心啊。”
唐缺點點頭:“所以我們能幫一點是一點吧。”
衛康饒有興趣地看着眼前這條大漢:“嘖嘖,你這麼一個威猛大漢,內心竟然如此柔軟,是不是也算一種反差萌?”
唐缺一愣:“啊?難道我的外表不萌嗎?”
“咳咳。”衛康差點被口水嗆到了,無語道:“好吧,這個見仁見智。”
“我只是有些驚訝而已,今天才發現,原來你最愛的不是蟑螂,而是人類啊。”
唐缺一臉驚訝地看着他:“我愛的也不是人類啊,是小孩。”
“遺傳性疾病患者大部分都是從嬰兒就開始發病的,這些孩子纔是最可憐的,我可不忍心看着這麼可愛的孩子從小就忍受痛苦,在病魔的折磨中早早離去。”
衛康怔住了,不可思議地反問道:“所以你研究罕見病是因爲喜歡小孩?純粹是爲了自己的喜好?而不是爲了什麼拯救全人類的夢想和道德感?”
唐缺一臉理所當然道:“那當然,科學家做研究當然有自己的喜好啊,再說剛生下來的小孩子是最純潔可愛的,還沒有被這個邪惡的世界所污染,看着那些純真的眼神,想到他們可能活不下去,我的心都要碎了。”
“那成年人呢?”衛康感到似乎哪裏有點不對勁。
唐缺露出有點嫌惡的表情:“厄,老闆,成年人並不可愛。”
“雖然不想承認,但是我確實更喜歡動物,植物,微生物,以及人類幼崽……這也是爲什麼我選擇分子生物學的原因,只需要研究各種細胞就行了。”
衛康:“……你高興就好。”
他不由扶額無語,原來這傢伙的心裏,人類幼崽跟蟑螂,盆栽和細菌是一個地位的。
而成年人類,地位還不如蟑螂。
第一百七十四章 他不是藥神,他只是個父親
曹陽走出三清總部大門,陽光照在臉上,四周鳥鳴花香,世界一片晴好。
第一次,他覺得這個世界如此美好。
只覺海闊天空,多年來壓在心頭的所有陰霾,頓時消散無蹤。
他熱淚盈眶,心神激盪,心中不住吶喊。
孩子終於有救了!
天知道他等了多久,纔等到這一天!
如果不是無路可走,又怎會走到這一步。
三年前的那一幕幕,浮現在他眼前。
當兒子小偉6個月大的時候,不僅身材瘦小,甚至連簡單的翻身都還不會。
他當時只是覺得,兒子可能是營養不良,也沒多想,就和妻子商量着去醫院檢查一下。
各項常規檢查,血檢,尿檢,能查的都查了,沒有任何問題。
最後醫生憑藉多年的從醫經驗,建議他帶孩子去查一下基因問題。
在贛省第一人民醫院,小偉接受了檢查。
當時只是被醫生認定爲生長發育遲緩,具體的基因檢測報告還需要一段時間。
整個家庭陷入了漫長的等待過程。
半個月後,醫生的檢查結果出來了,兒子得的病是Menkes綜合症。
這是醫院確缘牡谝焕±t生也是無從下手,因爲病因真的是太罕見了,本身能發生已是比中彩票頭獎還難。
醫生告訴他,全國的病例備案也就幾十份,並沒有很詳細的信息庫。
就算到了一線城市,恐怕也難以救治。
曹陽的心,瞬間涼了,他整個人直接懵住了。
孩子還這麼小,就要遭受這麼大的罪,他想想都覺得心疼。
但他作爲家裏的頂樑柱,怎麼能在這個時候倒下呢?
於是,他簡單收拾了一下洗漱用品,便匆匆踏上求醫之路。
他們輾轉了全國很多家醫院,都被拒之門外,理由都是同一個,絕症,無藥可醫。
甚至一度去找偏方,通過中醫治療,給小偉補充微量元素,但是都沒有明顯的效果。
孩子跟着折騰這麼一遭,原本瘦弱的身體已經經受不住考驗了。
簡直是叫天天不應,叫地地不靈。
那時的他,第一次這麼絕望。
更讓他絕望的是,他還沒有放棄,身邊的人卻開始勸他,讓孩子好好走好人生這最後一段時間吧。
作爲父親,在孩子危難時刻,沒有任何方法能解救,這已讓他無比痛心,怎麼能說放任不管呢。
他下定了決心,如果沒人能救孩子,那就自己來,一定要把孩子救回來。
之前查資料時發現,小偉的這種病,是因爲腸道無法正常吸收銅元素,可以採取靜脈注射組氨酸銅,來緩解病情的惡化。
也就是說給孩子補充組氨酸銅,或許能得到救治。
由於前期研發這種藥劑的利潤空間較小,國內沒有藥企願意做。
他找了很多藥廠,都表示前期研發到上市最快也要2年的時間,耗費高達千萬。
又一次碰壁了,哪怕傾家蕩產,他也支付不起千萬的費用啊。
這是他第二次絕望。
他只是一個父親,只想給孩子找點藥喫,讓孩子能夠活下來,這麼簡單的願望,要實現它,卻爲什麼這麼難。
天無絕人之路,他加入了一個病友羣,有病友從境外採購組氨酸銅,給他也分了一份,還告訴了他採購門路。
他第一時間,回家給小偉服用,效果很明顯,這讓他欣喜不已。
但是長期的海外採購,不是長久事宜。
藥劑的保質期只有56天,差不多1個多月,他就要飛一次國外。
而自從小偉病了之後,家裏的生意就被耽擱了,這一趟的成本最少也得2萬多。
曹陽思前想後,爲了救兒子,決定自己製藥。
他把一間雜貨間改成了實驗室,添置了儀器設備,說幹就幹。
所有人都覺得他瘋了,只有高中學歷的他,想要製藥,無疑是天方夜譚。
沒人相信他能做成!
疑慮重重,困難重重,危險重重。
他第一次在病友羣提出自制藥的想法時。
同病相憐的家長毫不留情地駁斥:“不能做,這是有法律風險的。”
就連妻子也不相信:“如果那麼簡單,怎麼會沒有公司願意做?”
甚至老父親也說:“你以爲自己是科學家嗎?我賭你做不出來。”
親戚全都勸他放棄:“你還年輕,再生一個吧,別浪費時間搞這搞那的。”
這是他第三次絕望。
不過,這次他已經習慣了。
不論怎樣,他都不會放棄,哪怕只有一線生機,也要緊緊抓住。
曹陽開啓了與時間賽跑的模式,查看國內外的論文資料。
英語不好,他就一個單詞一個單詞地用字典翻譯,學習化學分子式。
儘管看得頭都大了,但想到這可能是兒子的救命稻草,瞬間又有無窮的力量從身體裏湧出來,再難也要堅持下去。
一次次研製,一次次推翻,考慮到藥劑的安全性,他一直在斟酌用量。
每天都待在實驗室裏,沒日沒夜,每次想不到解決思路的時候,想想兒子,就有了堅持下去的動力。
終於,在第二個月,藥劑被研製了出來。
他興奮地買來一隻兔子,把藥注射在了兔子身上,細心觀察了24小時,兔子依然活蹦亂跳。
實驗雖然成功,但他還是害怕人體會出現免疫,孩子也經不起折騰,他決定親身試藥。
自己在注射藥劑之後,也沒有任何不適的反應。
他這纔敢給兒子注射,還要時刻關注着孩子身體的變化,害怕不能對症下藥。
小偉在用完藥之後,明顯精神狀態開始好轉。
他硬着頭皮,堅持了半個月,帶兒子去醫院檢查。
醫生告知檢查結果正常,腦電波也通過用藥得到了恢復。
兒子現在可以正常抬頭,排尿比之前相較容易,病情也沒有再一步惡化。
懸着的心,終於放了下來。
組氨酸銅的研製成功,可以先延緩兒子的生命,這也只是成功的第一步。
他並不滿足於只是延緩病情,他想要徹底治好兒子。
於是,他開始關注國家罕見病的論壇,前往全國各地參加罕見病大會,瞭解罕見病的基因治療。
他開始自學本科,決定攻克新的難題,研究基因編輯,通過培養幹細胞改善孩子的病情。
之後他還計劃接着讀研究生,就能有更好的環境,接觸到分子生物學。
只要有機會,他就不會放棄,他也感謝兒子,激發了自己無限的潛能。