作者：骑猪去挖坑
“總之，錢要賺，但是不能變成黑心藥企，我們完全可以一邊掙錢一邊治病救人，幫助無數的病患家庭。”
散會之後，衛康來到自己的辦公室。
剛坐下來，就接到行政的一個電話。
“什麼？有個患者家屬找上門來？說是要尋求幫助？”
“嗯？他的情況很特殊？還是個名人？”
衛康頓時有些好奇：“行吧，那你安排到會議室來，我跟他見上一面。”
第一百七十二章 一位藥神父親的求助
結束通話後，衛康立即開始搜索這位叫曹陽的患者家屬。
在見面之前，他需要儘可能地有個大概的瞭解。
“安美，給我看看曹陽的資料，越詳細越好。”
“好的。”
很快電腦上自動跳出一個個網絡頁面，都是關於曹陽的新聞報道。
果然，這是一位網絡紅人。
細細看來，原來這位父親有一位患有Menkes綜合症的兒子。
因爲求藥無門，爲救治患罕見病兒子，高中學歷的曹陽做了一個瘋狂的決定——自建實驗室，自己製藥，由此引發極大關注，紅極一時。
曹陽的兒子身患的Menkes綜合徵是一種極其罕見的遺傳性疾病，國內患者總共只有幾十人。
這種疾病大多見於男童，1962年由Menkes首先報道而得名。
由於患者X染色體上的ATP7A基因發生變異，導致身體無法吸收銅離子，嚴重影響正常發育，而女性因爲有兩條X染色體通常並不會發病。
患有Menkes症的孩子因爲身體無法吸收銅離子，會出現生長遲緩、生理功能退化等一系列症狀。最終直到身體某個器官率先衰竭，生命終止，一般壽命不超過19個月。
目前，醫學界對這種罕見病尚無有效的治癒方式。
國際上，補充組氨酸銅可作爲治療方式之一。
在境外，這種簡單的化合物通常以院內製劑的形式存在。
國內也有醫生曾試圖推動組氨酸銅作爲院內製劑，但囿於院內試劑整體收緊，行政審批手續繁瑣，兒童注射液要求更加嚴格等等原因，最終不了了之。
於是，國內家長的常見選擇是，去寶島和鷹國的醫院拿藥。
但跨境取藥終究不是長久之計，於是曹陽開始走上危險重重的自制藥之路。
經過千辛萬苦，他自己在家搭建了簡陋的實驗室，自學醫藥知識，最終成功爲孩子製藥，穩定住了孩子的病情。
這件事被媒體報道之後，引發全國熱議和關注，曹陽也成了一位網絡紅人。
無數網友都被他感動到落淚，自發關注他的自制藥進展。
除此之外，其他Menkes患兒家長也在與他保持聯繫，希望得到更多的幫助。
看完這些新聞報道，衛康心中有了數。
這位家長的事蹟屬實讓人驚歎，這種堅忍不拔的精神也讓人動容。
對方既然已經能夠自制組氨酸銅這種製劑，孩子的健康也暫時穩定下來。
想必此次前來，是爲了勸說三清推出這種仿製藥，以便上市後能夠讓其他患兒家屬購買。
畢竟這種藥曹陽他也只能自制，無法售賣給其他家屬，否則就違法了。
而Menkes症的國內患兒數量實在太少，組氨酸銅又是面世許久的簡單化合物，沒有藥企願意做這種喫力不討好的事，專門爲幾十個人生產單獨的藥物。
衛康決定一會見面的時候答應對方的請求。
因爲三清的仿製藥部門從建立之初，就一直以來都是優先研發生產罕見病的仿製藥。
至今爲止，也形成了一系列的罕見病仿製藥產品線。
雖然不掙錢，但是一來仿製藥技術含量不高，研發投入有限，二來原料成本也不高，三來銷量也不高，所以總的來說就算虧錢也虧得有限，屬於小打小鬧。
反正其他大屑膊〉姆卵u藥還是挺暢銷的，足夠補貼回本了。
總之，罕見病這塊本來就是賠本賺吆喝，意義大於利益的存在。
所以，即便加上一款組氨酸銅製劑，對三清來說也不算什麼。
幾十個人每年的需求，能虧到哪去。
就當他做慈善了。
至於困擾醫院製造院內製劑的那些原因，什麼行政審批繁瑣和製造要求嚴格這些因素，對三清來說都是不存在的。
心意已定，衛康起身走向會議室，要去見見那位‘藥神’父親。
說實話，高中學歷的人，能夠自學成才，自制簡單的藥物，還是讓他有些佩服的。
這也是他願意見見對方並提供幫助的主要原因。
一進門，就看到一位中等身材，相貌端正的三十歲左右男子一臉忐忑地站起身來。
“你好，曹陽，幸會幸會，我是衛康。”衛康微笑着伸出手。
“別緊張，我剛纔也在網上看了你的事蹟了，真的很佩服你！”
“有什麼要求你儘管提，能幫忙的我一定會盡力。”
一番話說下來，對面男子臉上的不安消失了。
他舉止恢復了自然，神情也變得平靜。
曹陽微笑着表達感謝：“衛總，非常感謝你的接見，您這樣的大忙人能抽空接見，實在讓我感動。您果然是網上傳說中的良心企業家，我這一趟沒白來，真是值了。”
他沉思了幾秒鐘，斟酌着言辭纔開口，聲音不疾不徐，吐詞清晰，自有一種沉穩之風。
“是這樣的，既然衛總你已經有了一定的瞭解，那我就長話短說。”
“我這次來是想求助於三清醫藥方面的專家，徹底救治我的孩子。”
“您肯定對Menkes綜合症有一定了解，目前這個病在國內算是無藥可醫，國外也只能購買一些組氨酸銅院內製劑，非常麻煩不說，也不是長久之計。”
“雖然我能夠自制藥，但一來這個藥只能緩解病情，無法根治，二來這個病我還有一些病友，他們的孩子也得了這個病，同樣是求藥無門。”
“他們也不可能像我一樣自制藥，這不現實，對家屬的要求也太高。”
“之前我在網上看到三清竭力支持罕見病患者，製作了不少的仿製藥，挽救了許多人的性命。從那時起，我就有這個想法了，只不過因爲孩子的病拖了一段時間。”
“前幾天看到SMA基因藥問世，我真的是太激動了，彷彿看到了一絲能夠徹底治癒罕見病患者的曙光，因此迫不及待地趕過來了。”
“還請衛總能夠考慮一下，幫助我們這幾十個可憐的Menkes患者家屬。”
說到後面，曹陽握緊雙手，一臉期盼地看過來。
衛康微微一笑：“你是想要三清研發組氨酸銅製劑嗎？這個沒問題。”
“組氨酸銅是很簡單的化合物，專利也早就過期，三清在罕見病仿製藥這塊已經卓有成就，這對我們來說不算什麼。”
“而且國家也有優惠政策，只要走罕見病的綠色通道，相信三個月之內就能上市，你們這幾十位患者很快就可以通過正常的途徑買到藥。你們甚至可以一開始就參加臨牀，這樣從頭到尾都不會有缺藥的問題。”
曹陽眼神複雜，緩緩搖頭。
“衛總，你可能誤會我了。”
“其實我來不是爲了讓三清製造組氨酸銅製劑。雖然這款藥確實對孩子的病情起到了緩解的作用，但是並不是徹底的解決之道。”
“我深知基因突變導致的疾病，最終治療手段一定是基因治療，而國內目前在基因治療方面最有實力，能研發出臨牀可用的基因藥物的醫藥公司，就只有三清了。”
“所以，”他語氣諔荒樋是蟮乜聪蛐l康：“這次我來是想求助於三清的基因治療專家，研發一款能夠徹底治癒Menkes症的基因藥物。”
“這？”衛康徹底震驚了。
第一百七十三章 伸出援手
“衛總您放心，”見衛康一臉愕然，曹陽趕緊解釋道：“我並不是要道德綁架，要求三清專門爲我們研發Menkes基因藥。”
“我主要還是想見見相關的專家，希望專家能夠幫忙解答一些疑問，同時也想請研發人員爲後續的安全性測試提供一些幫助。”
“關於Menkes的基因治療，我已經有了一些研究和思路。只是由於我本人並非專業人士，所以在很多方面還有所欠缺，急需真正專家的指導和建議。”
“哦？”衛康有些好奇道：“那你先說說自己的思路？”
曹陽點點頭，凝神一一道來。
“從製備化合物的同時，我已經在開展由腺相關病毒AAV9介導的基因治療方案，經過一年多的努力，終於通過分析蛋白結構域截短了ATP7A基因的序列，並且構建了質粒，目前也在293T細胞上進行表達驗證和生物學活性驗證。”
“我已經找到了AAV的包裝公司，目前已經談妥合作意向，但是對於AAV9病毒載體的免疫問題和多次遞送問題了解得還不是很透徹，需要載體專家的指導。”
“因爲孩子突變的基因在全身都有表達，AAV9介導的基因替代只能夠解決一些更新週期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯纔是最徹底的治療方式。”
“我想在基因替代治療後，再全身心投入研究CRISPR－CAS9這種最新的基因編輯工具，因爲我孩子的突變是重複突變，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一個A鹼基，導致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。”
“所以我想通過CRISPR－CAS9工具切除多出的A鹼基，我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養後作爲模型細胞，根據突變點位設計RNA，通過構建質粒體外驗證編輯效率。”
“這方面我也希望能有相關的專家可以幫幫我。”
“如果我這樣的基因治療方案可行的話，”曹陽緩了口氣，繼續說道：“我還有一些病友，都是Menkes患者家屬，他們也想獲得同樣的基因治療。”
他停頓了片刻，毅然決然道：“衛總，我知道基因治療這方面的研究非常昂貴，我已經做好準備了，我之前自建實驗室投入有幾十萬，上個月我把車賣了，加上一些積蓄，還有個五十來萬，不知道這些資金能夠進行到哪一步。”
“實在不行的話，我也可以回去把房子賣了，只求能夠徹底治好我兒子。”
“當然，這樣的治療方案，我那些病友可能不是每個人都負擔得起，但是也有一些病友願意砸鍋賣鐵救孩子，還希望衛總能夠給他們一個機會。”
看着曹陽一臉懇切，語氣又異常堅決，衛康心中忍不住嘆了口氣。
於情於理，他都想要幫助這些走投無路的患者家屬。
同時，他也又一次對曹陽的基因治療解決思路感到震驚。
這真的是一個只有高中學歷的人嗎？
怎麼這些方案說得頭頭是道，比生物學專家還要詳盡呢？
可見對方真的付出了極大的精力來鑽研學習，才能夠有這麼深入的瞭解。
不過，專業的事情，還是要交給專家來處理。
Menkes症一直以來都沒有對症的治療辦法，衛康也不太確定對方提出的方案是否可行。
還是得叫專家過來探討一番，再做出決定。
他露出笑容，眼神中流露出讚賞，看着曹陽道：“看得出你做了很多努力，纔有這麼清晰的解決思路，這樣吧，我把相關的專家喊過來，你們一起商量一下，我要先聽聽他的意見，怎麼樣？”
曹陽頓時大喜：“太謝謝你了，衛總，這正是我想要的。”
衛康掏出手機，走到一邊，給唐缺打了個電話，將這邊的事情一一告知。
“我的天，竟然有自學能力這麼強的患者家屬嗎？簡直就是我的知己，別動！我馬上過來！”
電話裏瞬間傳出唐缺的怪叫聲。
五分鐘後，一道白色旋風衝進了會議室。
“家屬呢？你，你就是那位叫曹陽的患者家屬吧，很高興認識你，來，給我說說你家小孩具體情況，還有你的基因治療思路。”
唐缺一進來就看到了曹陽，一臉歡喜地坐在他旁邊，熱情洋溢得像狗子看到了香腸。
衛康趕緊伸手介紹：“這位是我們生物實驗室主任唐缺，SMA基因治療藥物就是他全盤負責研發的。”
曹陽頓時肅然起敬，十分客氣地伸手：“久仰久仰，唐主任，十分榮幸見到您……”
他還要繼續寒暄，唐缺卻有些不耐：“曹先生，不用這麼客氣，我們還是先談正事吧。”
曹陽縮回手，有些不好意思地點點頭，隨即從腳下的包裏取出厚厚一沓病例，還有一些準備的資料，遞了過去。
唐缺慢慢翻看，他在一邊詳細解釋。
兩人低着頭，邊看邊討論起來。
衛康在一邊旁聽，眼看這兩人討論得越來越火熱，頗有一種局外人的無聊感覺。
還好這兩人一個很專業，一個也比較懂，沒有出現什麼雞同鴨講的狀況，反而都相當有默契。
一番討論過後，兩人終於達成共識。
曹陽一臉喜色道：“太感謝了唐主任的講解了，真是令我茅塞頓開，醍醐灌頂啊。”
唐缺揮揮手：“你孩子這個案例也非常典型，以前我只是看過一些資料，並沒有見過真實的病例，尤其是治療過程，其實我也獲益匪湣！�