作者:骑猪去挖坑
世界上已明確的α型致病基因有100多種,β型致病基因有300多種,所以每個患者在治療之前都要進行基因測序,明確突變或者缺失的基因。
薩勒曼王子就是β型患者,他的病因是由β珠蛋白基因的點突變引起的,需要定位到突變的基因,才能根據具體情況量身打造基因藥物。
確定突變基因後,才能使用CRISPR-CAS9試劑將突變的基因剪切掉,然後插入正常的基因片段,之後還要採取造血幹細胞做細胞實驗,確定無誤後才能開始治療。
到時候,需要從他體內分離出造血幹細胞,然後在造血幹細胞中特定基因位點進行基因編輯,再將經基因編輯的造血幹細胞注入骨髓內,逐漸轉換成正常的血紅蛋白,從而達到治療效果。
由於是自體骨髓移植,所以不存在排異反應,併發症很輕,一般不會有明顯的感染和出血,以及移植物抗宿主病。
所以最難的還是基因藥物這塊,只要研發出來,後續的治療還是相當有把握的。
薩勒曼聽了進展以後,心情舒緩了一點,沒有那麼焦躁了。
口中的鵝肝似乎又恢復了美味,喫起來也有滋有味了。
接下來,他只能是每個星期就打電話問候一下,詢問下最新進展。
除此以外,也做不了什麼。
反正一千萬美金已經打到三清賬上了,只能相信對方會全力以赴,然後安靜如雞地等待。
不過這個千萬美金並不是治療費,而是以贊助費的名義打款的。
又過了一個月時間,薩勒曼王子終於等到了好消息。
“基因藥物已經研發成功,細胞實驗非常完美,已經達到了臨牀應用的地步,可以過來進行治療了。”
薩勒曼王子接到這個電話的時候,差點興奮得跳起來。
他迅速來到三清的定點合作醫院進行治療。
在治療室裏,他躺在牀上,接受了骨髓穿刺術,然後分離出體內的造血幹細胞。
這些造血幹細胞將注入基因藥物,等確定基因編輯成功後,再回輸到他體內。
這是第一次治療,會麻煩一點,注入的造血幹細胞會源源不斷地產生正常的血紅蛋白,逐漸讓他自身血紅蛋白水平達到正常範圍。
要繼續保持的話,還會再進行第二次治療。
不過,第二次治療就只需要進行鞘內注射,把基因藥物注入骨髓就行。
再觀察半年到一年時間,如果他體內的血紅蛋白一直保持正常水平,就能證明這個病徹底治癒了。
薩勒曼在醫院呆了三天,完成了第一次治療。
由於有私人醫生照看,他隨後就離開醫院,回到了熟悉的總統套房。
他躺在寬敞的大牀上,盯着天花板發呆。
不知道是心理作用,還是別的什麼原因,他彷彿能感受到體內的血細胞在飛速地新生,然後源源不斷地咻數缴眢w各處。
“神奇的藥物,我好像感覺沒那麼虛弱了。”
薩勒曼一個鯉魚打挺從牀上坐起來,在房間裏快速走動着。
“我的頭暈好像沒了,走路這麼快都沒怎麼喘氣,換成以前早就有窒息感了。”
他不由又驚又喜道:“這麼快就見效了?”
“我要去健身房邉右幌拢囋嚨降仔Ч鯓印!�
醫生立即上前攔住了他邁向房門的腳步。
“殿下,剛完成治療,不建議劇烈邉樱僦^急了,等過幾天,身體不再缺氧,免疫力提高了一些,再去邉右膊贿t。”
薩勒曼點點頭,沒有絲毫不悅:“是我太急躁了,不過我確實感覺到有效果,我現在整個人有用不完的精力,只想找個地方發泄一下。”
三天後,薩勒曼王子來到酒店的泳池,暢快地開始他最愛的邉印�
由於醫生的強烈建議,他放棄了跑步,打球這類的劇烈邉樱x擇了更平緩一點的游泳。
半個小時後,他才筋疲力盡地出水,躺在旁邊的椅子上,感覺身心舒暢。
雖然很累,但並沒有任何不適,沒有頭暈,也沒有乏力,更沒有喘不過氣來的感覺。
一點也不像以前,遊不到十分鐘分鐘,就開始心虛氣短,必須氣喘吁吁地上岸了。
他年幼的時候,曾經在泳池發生過一場事故。
當時太開心了,遊的時間有點久,於是突然開始全身乏力,腿抽筋,然後身體直接沉了下去,要不是岸上有人看着,馬上救了上來,估計就要淹死在水裏了。
現在,他想遊多久就遊多久,再也不怕在泳池裏出事了。
感受着這從未有過的健康身體,他心中無比歡喜。
“這一千萬美元,就是健康的代價啊,花得太他媽值了!”
游泳耗費體力,他還沒高興完,就聽到肚子咕嚕嚕的聲音,原來是餓了。
坐在房間裏,喫着山珍海味,再也不用控制飲食。
這感覺,簡直爽翻了。
對了,還要配上一瓶美味的紅酒,享受一下酒醉的感覺。
換成以前,他壓根不敢喝酒,生怕加重心臟負擔,導致胸悶心慌了。
現在,他一口氣喝上一瓶,看東西都開始模糊了,也不會有任何不適。
“啊,健康的感覺,太美好了,這是真主賜給我們最大的財富啊,我終於明白了這一點。”
薩勒曼喃喃自語着,頭一歪,醉倒在了餐桌上。
一週以後,薩勒曼再次前去醫院進行檢查。
他體內的血紅蛋白水平已經跟正常人沒有區別了。
這足以證明基因藥物的成功,徹底治癒了他的地中海貧血症。
接下來要保持觀察,兩個月後再回來接受第二次治療。
一直到半年以後,如果還很健康,就證明他體內的造血幹細胞已經恢復健康,能夠製造正常的血紅蛋白了,以後也不需要再注射基因藥物了。
薩勒曼王子激動不已,他已經在華夏呆了兩個月了,迫不及待地想要回去,親自告訴家人朋友這個好消息。
當晚,他就帶着浩浩蕩蕩的隨行人員,連夜包機回國。
他的健康回歸無疑在沙漠半島掀起了一場風暴。
莫哈默德王儲甚至興奮地發佈了新聞,向全世界廣而告之。
地中海貧血症有了解藥!
這個消息以沙漠國爲中心,迅速向四周擴散,很快就傳遍了整個地中海沿線。
最激動的就是這些國家的富豪和權貴了。
他們中很多人都有家族性地中海貧血症,就連當年赫赫有名的網球之神桑普拉斯和足球先生齊達內,都有輕度的地中海貧血症,可見這個病在地中海國家,絕不罕見,只是有着病情輕重的差別。
大多數有錢人只要不是重症,都還是能夠健康活到老的,只不過誰會嫌棄自己太健康呢。
眼下,既然有了能夠徹底根治的機會,誰也不願意放過。
就算自己是輕症,甚至無症狀患者,可是既然是家族性遺傳病,那下一代就不好說了。
萬一後代有了一個重症患者,以前肯定算是絕症,活不過五歲,現在,不就有了能治癒的機會?
無數目光投向了遙遠的東方,在那裏,有他們需要的解藥。
許多人的表情,變得躍躍欲試。
與此同時,三清也全網宣佈地中海貧血症的基因藥物研發成功。
瞬間,就在國內引發轟動。
要知道,地中海貧血症並非國外特有的病症,在我國也有大量患者。
這是全球分佈最廣,累積人羣最多的一種單基因遺傳病。
在我國的粵省,桂省,浙省,閩省等南方沿海地帶,地中海貧血基因的攜帶率達到了10%左右,幾乎每十個人裏面就有一個人是地貧基因攜帶者,而在這十個人裏面往往有兩個是輕度地貧患者,發病率非常高。
據統計,目前我國有地貧基因攜帶者3000萬,重症地貧患者一兩萬人。
這種病無法治癒,必須終生輸血,並注射諾華的去鐵劑‘德斯芬’。
這2項支出,一年大約就要一兩萬元,還會導致長期免疫力低下,容易感染其他疾病。
總之,不但本人每年花費不菲,常年忍受病痛的折磨,下一代也有極大可能患病。
如果要治癒,就需要換骨髓,找到相配的骨髓很難,光醫藥費就需要五六十萬,就算找到相配的骨髓,還要經受排斥反應的考驗,最後能治癒機會非常小。
三清這個消息一出來,就引來了全國患者的關注。
港市,知名演員陳勇在刷網絡新聞的時候,看到了這個消息。
他頓時驚喜無比,連聲高呼:“老婆,快來看新聞,我的病有救了。”
作爲一名出道多年的藝人,他雖然沒有大紅大紫,但也相當受歡迎,演出過多部暢銷影視劇,可謂是身家豐厚。
不過,他童年十分坎坷,父母在他五歲離異,自己從小患有地中海貧血,每個月都要去醫院輸血,而且醫生還指出,他的體質不宜生小孩,因爲遺傳幾率非常高。
也因爲如此,他此前曾遭前女友悔婚,當時兩人拍拖六年,他也準備好了求婚戒指,訂好酒席,卻在臨門一腳被悔婚,這讓他十分痛苦,整個人瞬間崩潰。
後來好不容易纔恢復過來,又找到新的女友,並於近期結婚。
他已經38了,好不容易結婚,接下來要考慮的頭等大事自然就是生小孩。
於是地中海貧血症就成了夫妻倆的心頭大患。
因爲妻子也36了,屬於高齡產婦,做孕期基因檢測非常麻煩,比年輕孕婦的風險要高很多,所以兩人一直都沒下定決心要小孩。
妻子也沒有嫌棄他,反而十分樂觀,認爲當今醫學水平很高,有這種病不代表一輩子就完蛋,以後遲早會得到治療。
對此,他自然是暗生愧疚,心裏一直有個衝動,想要擁有兩人愛情的結晶,哪怕孩子真的是地貧患者,只要不是重症,也要生下來,好好疼愛撫養長大。
於是,在看到地貧患者能夠徹底治癒的消息後。
他的第一個反應就是,終於可以要小孩了。
就算孩子跟自己一樣,也能夠治好,再不用擔心受苦了。
第二百四十五章 慈善基金,全球富人看病的門檻
地中海貧血基因藥物的研發成功後,全球患者們壓抑已久的心情徹底爆發了。
一些有錢有勢的患者,通過各種渠道聯繫三清,詢問怎樣才能獲得藥物。
面對着越來越多的申請,衛康緊急召開了研發部會議,商討如何應對。
三清之前研發的單基因遺傳病基因藥物,由於都是罕見病,患者數量很少,可能全球也就幾百上千例,總體來說需求不大。
而且這些病突變或缺失的基因點位都很雷同,只要研發出一款藥物,就能夠治療大部分人。
但是地中海貧血症不一樣,一來患者卸啵鈬鴥戎刂⒕陀袃扇f人,中症和輕症患者的數量就更多了,如果再加上海量的境外患者,那這個數目相當巨大。
這又不是普通的化學藥品,所有人只需要服用同一種通用藥片就行。
更重要的是,地中海貧血症擁有多達數百種的變異基因段,每個人變異的基因片段都可能不一樣,如果每個人都量身製作基因藥物,無疑是個不可能達成的任務。
這麼複雜的情況,衛康一時也沒有特別好的應對辦法,那就只能挑選病人了。
辦公室內,衛康雙手交叉放在桌上,看着面前的三員大將。
“你們有什麼好辦法嗎?”
陳以清,聞人龍,唐缺三人彼此對視,緩緩搖了搖頭。
沉默片刻之後,唐缺開口道:“地中海貧血症跟其他單基因疾病不一樣,以目前的基因編輯技術,我們需要爲每個患者設計插入的基因片段,這個工作量很大,時間也很長,註定無法快速普及。”
陳以清長嘆一聲道:“這個藥物很特殊,可能只會惠及富人,普通患者大概只能使用傳統治療手段,我們實在心有餘而力不足。”
聞人龍點點頭:“這就是真實世界,最好的辦法還是預防,很多基因病懷孕的時候若能檢測出來,就能避免將整個家庭拖入泥潭。”
衛康皺着眉頭道:“錢不是問題,現在我就收到很多患者的申請,他們要求參與臨牀試驗,表示不惜任何代價,重點是,他們都非常富有,或者身處高位,完全能夠負擔得起量身定製的治療費用。”
聞人龍聳聳肩,不以爲意道:“那就答應他們唄,反正他們有錢,這些醫療費不是正好可以支付研發和臨牀費用嗎?”
“可是,我們還有一些國內患者提交的申請,這部分需求不能無視,而且我們臨牀實驗不能都收國外的富豪吧,那實在說不過去。”
唐缺有些欲言又止:“老闆,臨牀實驗是有一定名額的,人數不能太多。”
衛康思索片刻道:“阿龍說得很對,反正富豪有錢,我們完全可以要求他們支付鉅額費用,然後用這筆錢惠及國內患者。”
“不過不能幹得太直接,否則都是參與臨牀試驗的病人,爲什麼有的要交那麼多錢,有的不用交錢,這看起來就有失公允。”
聞人龍撇撇嘴道:“上次那個沙漠國的王子不是交的贊助費嗎?這個藉口就很好,這年頭的富豪都喜歡贊助科研活動,再正常不過了。我要是有個幾百億身家,肯定會去資助研發長生不老藥呢。”