作者：骑猪去挖坑
他的眼中，有火焰在跳動，他的面容，如岩石般堅定。
第一百六十三章 就從全世界最昂貴的藥物開刀吧
基因治療，一個往往出現在科幻小說中的名詞，如今正在走入人們的生活。
全世界正在掀起一股基因治療的熱潮，海外的基因治療藥物層出不窮。
很可惜，華夏的基因治療藥物當年雖然拔得頭籌，卻由於內部原因，沉寂了足足二十年，至今仍然缺席這一舉足輕重的醫療戰場。
基因療法的設想其實出現得很早，早在1972年，就有這方面的設想，當時的設想是通過基於DNA的藥物，將健康的基因插入細胞中以替代致病基因變體。
設想很美好，要實現它卻不是一般的困難，經歷過數十年的實驗失敗，路線探索，甚至一些病人的死亡，這一路走來，坎坷異常。
全世界第一個基因治療的藥物‘今又生’其實是在2003年於華夏上市的，是一款抗腫瘤基因治療藥物，當時可謂是石破天驚。
但是由於後續臨牀開發缺錢引入資方，陷入科學家和企業家的專利爭奪戰，長期的內耗徹底摧毀了這款首發藥，至今已是昨日黃花。
2014年，第二款基因治療藥物在歐羅巴首發上市，用於治療罕見遺傳病脂蛋白脂肪酶缺乏症，但是由於該病患者太少，發病率僅爲百萬分之一，而售價又高達100萬美元，上市後僅僅售出一例，四年後就退市了。
2017年，鷹國市場首個體內基因療法藥物獲得FDA批准，標誌着基因治療時代的正式來臨。
在此之後，基因治療藥物的上市步伐迅速加快。
基因治療涵蓋細胞治療，基因療法以及核酸療法，如今全世界已經有超過20款基因藥物上市，用於癌症，病毒感染，以及遺傳性疾病等方面的治療。
經過近半個世紀，基因治療已經從概念變成現實。
根據預測，基因治療的全球市場規模從2017年的10億美元，短短几年時間，市場規模將增長44倍，在未來兩年內達到440億。
在過去以及未來的數年中，基因治療已經成爲，並將繼續成爲最受關注的製藥領域之一。
無數的患者都將從中受益，面對如此盛況，人們甚至可以把想象力放得更遠，去暢想一下真正的未來。
那個只會出現在科幻小說中的未來，也許正在現實中逐步復刻，並朝着一個人們無法想象的方向飛馳而去。
“啪啪啪”，一陣熱烈的掌聲響起來。
一個個員工從座位上站起來，激動地鼓着掌。
他們剛纔看到國外科研團隊做出的基因組學成就，一個個心潮澎湃，恨不能自己也做出這樣的成就。
每個生物學子，心中最大的夢想是什麼？
不就是解開基因密碼，揭開生命之謎，從而改編人類命邌幔�
而現在，整個世界都朝着這個目標，邁出了堅實的一步。
他們，也要乘風而起，追趕上這股浪潮，在風口上翱翔起舞。
一片片滿懷期待的目光看向了唐缺。
他站在正中央，手中拿着一個DNA雙螺旋結構模型。
在掌聲中，他已經冷靜了下來，看向簇擁在四周的人羣。
“好了，我已經宣戰了，你們有什麼想法和問題？”
員工們你看看我，我看看你，面面相覷。
他們已經在唐缺手下幹了一段時間，但有時候還是跟不上領導彎路飆車般的思路。
雖然這番宣言聽起來讓人熱血沸騰，但是能不能說說細節，還有，具體朝哪個方面使勁似乎也不是他們能決定的吧。
一個文質彬彬的男青年舉起手來：“唐博士，我有幾個問題。請問我們已經有了目標嗎？該從哪一種罕見病開始呢？”
“我們挑選目標疾病是不是應該有一個標準，比如從病人最多的罕見病開始，或者還是從其他方面？”
“仿製藥部門正在研發許多罕見病的藥物，我們是不是要多跟他們交流一下。”
唐缺用欣賞的眼光看着他，點點頭：“蔣開，你提的問題很好。證明你有自己的思考，非常難得，我很欣賞你。”
他舉起一根手指，緩緩道：“目標我已經選好了。”
“至於選擇標準，很簡單，我們先摸着友商過河，模仿他們的治療路徑和給藥途徑，然後進行改進，等到大家都手熟了，能上岸了，再開始自由奔跑。”
“現在市場上大約有20餘種基因治療藥物，我們先從最成熟，價格最貴的開始。”
“仿製藥那邊沒有技術含量，都是在搞小分子藥物，跟我們要研究的生物大分子藥物不一樣，方向完全不同，他們治標，我們治本。”
“你們可以跟他們交流除了研發之外的其他方面。”
“好了，現在大家應該都有所瞭解了。”
“我還有一個問題要問你們。”唐缺將豎起的手指放到面前，犀利的眼神掃射着全場。
“誰能告訴我，當今世界，最昂貴的藥物是什麼？”
現場瞬間陷入沉寂。
過了幾秒鐘，一個戴着眼鏡的小個子男人向四周望了望，怯怯地舉起了手：“我，我知道。”
唐缺失望地搖搖頭，聲音異常冷酷：“我提了問題，知道你就說出來。”
他忽然大聲喝道：“在我這裏做事，要直接，你們懂嗎？”
稀稀拉拉的聲音響起：“懂。”
唐缺眼睛一瞪：“放屁，聲音這麼小。我聽不見！”
全場瞬間高呼：“我懂！”
小個子眼鏡男也挺起胸膛，大聲喊道：“我們懂！”
唐缺大聲鼓起掌來：“好，這纔夠勁，這才爺們，這才瘋狂。”
“現在你們告訴我，全世界最貴的藥物是什麼？”
他又大聲問道，這次使出了全身的力氣，震耳欲聾的聲音如一陣狂風，在現場席捲而過。
所有人昂首挺胸，大喊出聲：“Zolgensma”
“哪家公司？治的什麼病？”
“諾華，脊髓性肌萎縮症SMA。”
每個人的肺就像風箱一樣扇動着，大聲將這幾個名字噴吐出來。
當說出來以後，他們就盯着唐缺看，等待他繼續往下說。
唐缺將手放在耳邊，扇了扇風，側耳問道：“價格呢？我沒聽到價格。”
小個子眼鏡男第一個脫口而出，一個個字像機關槍一樣從他口中飆射而出。
“售價高達210萬美元，合計人民幣1400萬元左右。”
唐缺這次看向他，點了點頭：“很不錯，有長進，下次知道答案直接說出來，不要浪費任何口水。”
小個子眼鏡男緊張地嚥了嚥唾沫，點點頭，緊閉雙脣，沒有再說話。
唐缺手中的DNA分子模型不住旋轉跳躍着，滔滔不絕地繼續說下去。
“脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種非常罕見的神經肌肉遺傳疾病，全世界僅有數萬人患病。諾華公司開發的這款療法，是通過腺相關病毒（AAV）將正確的人類SMN1基因遞送到患者體內細胞中，從而恢復患者的邉幽芰Α！�
“這是真正的基因治療藥物，只需要一針，就能徹底治癒患者。”
“這款藥物目前並未在國內上市，但是已經獲得了藥監局的臨牀試驗申請。”
“由於效果太好，它的市場銷售在不斷增長，去年達到了13億美元。”
“但是這並不是唯一一款治療SMA疾病的藥物，全球共有三款SMA治療藥物上市，其他兩款已經在國內上市了。”
“價格同樣非常昂貴，但是比諾華那款要便宜一些。”
“大家對去年的70萬一針天價藥事件可能還有一點印象吧。這款藥物就是渤健治療SMA的反義寡核苷酸藥物Spiraza。”
“它已經在國內上市兩年多，患者需要通過腰椎刺穿的方式終身給藥，之前價格太貴，一直賣得不好，後來經過談判進入醫保目錄，原本70萬一針降到了3萬一針。這樣下來，患者第一年治療費用爲10萬左右，後續每年還需要5萬，報銷之後，應該會更低。”
“最後一款是羅氏的Evrysdi，這是一款口服藥物，同樣非常昂貴，在國內定價爲6萬一瓶，目前還沒有進入醫保，一個兒童每年的治療費用大約在四五十萬左右。”
唐缺突然面色一肅，手中的模型也停了下來：“我唐某人最看不慣的就是天價藥，渤健能降價，羅氏和諾華爲什麼不能降價？”
“價格貴的這麼離譜，一針1400萬，簡直就是離譜他媽給離譜開門，離譜到家了。”
“這其中就沒有壟斷的原因嗎？藥企需要利潤，但是不應該這麼離譜。”
“全球一萬患者，能出得起這個價格的有幾個，難道出不起錢的就要活生生地看着自己死去嗎？”
唐缺搖搖頭，深深吐出一口氣：“科技的發展應該是讓每個人都越來越好，而不是一邊看着眼前的科技產品一邊痛苦地死去。”
“技術越成熟，越能把成本打下去。現在，就讓我們來做這個成本殺手吧，華夏製造，向來就有這個光榮傳統。”
“我們的目標，就是研發出自己的SMA基因治療藥物，把這些天價藥從高處打下來，恢復它們的使用價值，讓其迴歸藥品的本質——治病救人。”
“只有人們喫得起的藥物纔是好的藥物，才應該成爲我們的目標。”
“一款藥物，如果沒有病人用得起，或者只有極少數人用得起，那它來到這個世界又有什麼意義呢？”
第一百六十四章 選定路線
一款藥物存在這個世界的意義是什麼，可能每個人都有自己的理解。
醫藥公司覺得藥物的存在是自己的成果，是一顆搖錢樹，要儘可能地榨出最大的利潤。
科學家覺得這是大自然賜予人類的隗寶，是屬於全人類的，當然不是每個人都有辦法獲得它，就像種田纔能有收穫一樣，獲得藥物也需要付出代價，但絕不是讓人遙不可及的存在。
病人覺得生命權是凌駕於萬事萬物之上的，爲了自己的生命，他們有權採取任何手段來獲得治療的藥物，甚至有病人覺得天賦人權裏面也有一樣是健康權，不論窮富貴賤，如果自己買不起，對不起，不是他的問題，是這個社會的問題。
一款藥物就如同它的分子模型一樣，擁有着複雜的三維結構，每一面都不一樣。
每個人只能看到它其中一面，因此有了自己的解釋。
畢竟，許多藥物確實古已有之，它們大多都來自大自然的懷抱，只是幾百年幾千年前偶然被人類發現了它的用途，這樣的藥物，又有誰能夠獨佔呢。
科技發展到現在，技術的發展越發迅速，但是醫藥有自己的獨特性。
它的基礎原理和發現，都是來源於對人體的探索。
它的重要研究，要進行臨牀試驗，用在人身上，才能得到驗證，纔有用處。
它的最終成果，要用在人身上，纔有意義。
它來自於人，取之於人，用之於人。
它屬於全人類。
無論如何，此刻，在三清的生物實驗室，當唐缺說出了自己的心聲。
說出了那句震耳發聵的話：藥物如果沒人用得起就失去了存在的意義。
掌聲比任何時候都來得更爲猛烈。
雷鳴般的掌聲一波又一波地響起，不間斷的強烈聲波四處激盪，彷彿要將高高的天花板掀飛。
每個科研學者，也都會深思自己工作的意義所在。
也許他們想要在真理的海洋中暢遊，也許他們想要流芳百世的盛名，也許他們想要獲得同行和大械恼J可，也許他們想要名利的皇冠加冕。
但是，無論如何，這個意義都不會僅僅是純粹的金錢。
當一個科學家的成果，無法被人使用，也就失去了存在的意義，它就只能如同一片落葉般，被風吹走，消失在歷史的塵埃裏。
就像那款上市四年，只賣出去一份的基因治療藥物，它最終的結果是入不敷出，黯然退市。
這當然是任何科研人員都不想見到的結果。
雖然，這個結果很資本。
如果科研人員能做主，他可能更想把這個藥物的價格降低到患者能夠用得起的程度。
也不想看到自己的成果因爲價格的原因而被徹底廢棄。
明珠蒙塵，寶物沉底。
這是人類的損失，也是科研力量的浪費。
而華夏，自古以來就有民爲天的傳統，每個生長於這片土壤上的人，心中總有悲天憫人的情懷存在。
人人如龍，是每個華夏人的理想。
不放過一個病人，也是華夏醫藥人的理想。
如今，在三清，他們找到了相同的信念，爲了同一個理想而聚集在一起。
豈能不爲之靈魂顫慄，心神動盪。