作者:刀客特王
“漢特教授,我來爲您介紹一下這個藥物。”魯應濤用流利的英語說道,“這是一種反義寡核苷酸藥物,能夠修飾SMN2基因剪接,促進全長功能性SMN蛋白產生。”
“我們在小白鼠身上做了動物實驗,結果顯示全長功能性SMN蛋白是明顯升高的。”
“那對人體有效嗎?”漢特教授問道。
魯應濤沒回答,而是用怪怪的眼神看着他,這老頭什麼情況,我們不就是在做臨牀試驗嗎?
“哎呦,不好意思。”漢特教授爲自己的愚蠢感到抱歉。
“需要經腰椎穿刺鞘內給藥。”魯應濤繼續說道,“患者比較小的時候建議使用超聲或其他成像技術輔助。”
“這個完全沒問題。”漢特教授很有自信,他對腰椎穿刺鞘內給藥非常熟練。
“對了,注射速度和時長有什麼要求嗎?”
“這個我還真的無法解答,我們在給小白鼠注射的時候一般都在1min以上。”一旁的趙康說道。
“目前在小白鼠身上觀察到的副反應有嘔吐、腹瀉,血小板減少和凝血異常,極特殊情況下可能會導致腦積水。”
“但上述症狀均表現輕微。”魯應濤補充道。
聞言,漢特教授心裏大定,他參與過多項臨牀試驗,不良反應這些東西肯定是無法避免的,但只要不是嚴重的不良反應,無疑是能讓人接受的。
“高教授建議在於第0天、第14天、第28天和第63天給與4次負荷劑量,此後每4個月給予一次維持劑量。”趙康緊接着拿出了一項臨牀試驗計劃治療方案,“當然,這需要取得漢特教授您的同意。”
漢特教授沒法不同意,藥物也不是他主持開發的,什麼效用他也無從得知,只能配合着對方往下走。
很快,腥吮氵_成了一致意見。
第一次注射在下午3點鐘進行,不得不說皇家醫學院的漢特教授的確是有兩把刷子,腰椎穿刺鞘內給藥爐火純青,操作流程簡直可以說得上是行雲流水。
“好了,觀察2周,然後再進行第二次的注射。”魯應濤宣佈道。接下來漢特教授纔是主力,他們需要監測兩個小孩子的生命體徵和生化指標,魯應濤他們只需要把這些數據記錄下來即可。
看起來很簡單的臨牀試驗,但外界不少人都把目光投向了這邊。
“勞埃德,我覺得你應該去試試。”勞埃德的母親對他說道,“說不定真有用呢。”
勞埃德是SMAⅢ型(少年型)的患者,他在嬰兒期的表現是完全正常的,13歲的時候纔出現緩慢加重的全身性肌無力,現在他27歲了,目前已失去了行走的能力。
家庭醫生前段告訴他,要珍惜與家人相處的美好時光。
他明白對方的意思,不出意外的話,自己應該享年27或者28。
“母親,我不想折騰了。”他取下呼吸機後費力的說道,曾經勞埃德也滿懷希望的參與過一次臨牀試驗,但那次的體驗特別不好。
他用藥後產生了劇烈的噁心、嘔吐症狀,用藥期間胃都要吐出來了,但並未見到什麼良好的效果。
“你先不要這麼說,我們可以觀望一下。”母親沉默了一會兒說道,勞埃德沒有吭聲,只是把呼吸機再次戴上,這麼一會兒的時間,他已經感覺到有些胸悶。
2周的時間很快便過去了,兩位小寶寶的生命體徵穩定,並未發生什麼特殊的情況。
這讓大家都很興奮,要知道,副作用這一塊是開始最需要引起警惕的。如果有嚴重的不良後果,那實驗是無法繼續下去的。
“漢特教授,您感覺我們這兩位寶寶在用藥後病情有好轉的跡象嗎?”趙康問道。
“這個還真不好說。”漢特教授猶豫了一下說道,這兩位病人連三歲小孩子都不是,學歷較低,交流存在障礙,評估並不準確。
“短期內肯定看不到什麼效果。”魯應濤笑道,“只要是沒有明顯的副作用就已經超出了我們的預期了。”
說完,腥吮汩_始準備第二次的腰椎穿刺鞘內給藥。周X長的孫子由於年紀稍大,對上次的注射已經建立起了某些不愉快的記憶,這次一看到黃頭髮的老頭走過來,便開始哇哇大哭。
哭也沒用,越哭,漢特教授就越用力。
此時,勞埃德的母親正在做兒子的思想工作。
“目前沒有發現什麼明顯的副作用。”她略帶欣喜的對兒子說道,“兩個小孩子都不滿2歲,你這麼大的人肯定能耐受。”
“試試吧?”母親說完用期盼的眼神看着他。
能夠這麼快得到臨牀實驗的結果,勞埃德肯定不是一般的家庭。事實上,他的確是又富又貴,每天從500平米的大牀上起來......
那是以前。
現在他根本起不來,全身肌肉無力,連呼吸都要依靠儀器,噓噓都需要人幫助。
“好的,母親。”看着母親的眼神,他最終還是無法拒絕。
對於勞埃德到來,漢特教授非常欣喜,魯應濤也沒有什麼意見,臨牀試驗嘛,自然是人越多越好。
“太好了,終於來了個會說話的。”漢特教授拍了下大腿,他們最近收到了很多病人的入組申請,預計下週將有5-7名患者到達丹麥,但均是小兒,成年人真的是少見。
勞埃德本身就有專業的私人醫療團隊,漢特教授與其對接後很快爲其注射上了藥物。
“看來進展還是比較順利的。”胡嘉然在電話中很高興,“你們在那邊有什麼困難一定要第一時間聯繫我,咱們大使館那邊的電話你們不也有嗎?”
“有的有的。”魯應濤回道,“前幾天有人還專門過來看過,目前一切順利。”
胡嘉然這下總算是放心了,他立即跟高風彙報了一下具體的情況。
後者正在寫文章,natuer目前已經連載了4篇文章,其中腫瘤基因的內源性逆轉錄剛剛發表,但在業界引起了巨大的轟動。
nature選取這篇文章的截圖作爲了封面,可見對其的重視程度。
“華國科學家從基因轉錄層面解析腫瘤。”BBC
“腫瘤的治療是否能夠在短期內取得突破?腫瘤的基因序列是否能夠被完整測序?”埃菲通訊社
“重大新聞:華國科學家首次揭示了腫瘤基因在源性逆轉錄方面....”世界通訊社
“華國人掌握腫瘤基因武器。”法新社。
“震驚:這些人竟然對腫瘤細胞做了這樣的事!!!”UC新聞。
鮑院士的電話都要被打爆了,老頭這輩子也沒接到過這麼多牛人的電話。
“對對對對對!”
“是的呢。”
“不錯,高風正在讀我博士,這只是我略微調教的結果。”
“我跟你說,主要是以前的學生不成器,我的教學水平完全沒有發揮出來!”鮑院士滿臉笑容的拿着電話給一個老朋友說道。
一旁不成器的熊華信忍不住翻了翻白眼。
高風這邊倒還算平靜,他聽到了胡嘉然的彙報也是心情不錯。
其實最開始他是決定親自去一趟的,但李友良大力反對,主要還是擔心一些不可控的因素,他想了一下,終於沒有成行。但現在看來,魯迎濤和趙康在那邊還是比較順利的。
“給他們發錢。”他指示胡嘉然道。
後者表示收到。
發錢很明顯是最具有實質性意義的鼓勵。
這個世界上有人不愛錢嗎?
答案是有的,但很少,去精神病院應該能找到一部分。
趙康此時正坐在牀上發愁,這酒店兩天送一次新的洗漱用品,他小包都裝不下了。
眼瞅着一瓶瓶價值1300元人民幣的好東西塞不進,他憂愁了。
“你腦子是不是有問題啊?”魯應濤無語道。
“唉,我真是有點沒見過世面。”趙康很是羞愧,他話還沒說完,就見魯應濤扔了一個大大的雙肩包過來。
“你就不知道買一個大點的包嗎?”對方說道,“純屬腦子有病。”
.....趙康。
“可我們帶這麼多東西回去的時候安檢怎麼辦?”他問道。
“我們肯定是坐包機啊,到時候打包一下備註成實驗耗材就可以了。”
很快,趙康的包裏面又多了七瓶沐浴露,這也意味着下次注射的時間又到了。
“勞埃德,你感覺怎麼樣?”漢特教授正在對病人做評估。
“我並沒有什麼明顯的感覺。”勞埃德的精神狀態還不錯,他這次用藥後沒有任何的不良反應。
“你的病程較長,前期即便是有效果估計也不會太明顯。”漢特教授安慰了一句。
勞埃德點了點頭,他倒是沒有特別的失望,因爲沒有抱有希望,所以也不會產生失望。
漢特教授又問了一些問題,他配合着做了回答,很快,對方便離開了。
勞埃德自己坐了一會兒,便示意保姆幫他把呼吸機戴上。
“先生,你今天看起來好像好了一點。”保姆小心翼翼的說了句。
“嗯..你爲什麼會這麼說?”勞埃德有點奇怪,他由於生病的原因,性格越發孤僻,這個保姆平時話也很少。
兩個人有時候一天也不說幾句話,勞埃德的母親總感覺房間裏面塞了兩頭悶驢。
“我看你今天很長時間沒有戴呼吸機,但也沒有像以前大聲喘氣。”保姆說道。
第370章 腹瀉也能住進重症監護室?
勞埃德聞言愣了一下,隨即大喜,還真是。他剛纔跟漢特教授交談了不短的時間,要擱以前自己肯定氣喘吁吁,但現在只是感覺到輕微的胸悶。
“天啊,我得趕緊把這個好消息告訴母親!”
腥酥肋@個情況後都很高興,很快,漢特教授那邊又傳來了更好的消息,兩個小寶寶的症狀也有了不同程度的減輕。
消息傳播的很快,絕大多數關注臨牀實驗結果的人感受到了驚喜。
“收到了400多份申請?”魯博士訝然道。
“不止,目前還有人在試圖聯繫我。”趙康說道,“有的患者已經選擇出發來這邊了。”
由於沒有特效的藥物,脊髓性肌萎縮症的患者只能坐等死亡的來臨,現在猛然有一款藥物讓他們看到了希望,這種振奮是無法用語言描述的。
“人太多了,我們的藥品根本無法供應上。”魯博士有些傷腦筋,“再溝通一下,讓大家耐心等等。”
“恐怕等不了。”趙康說道,“幾乎都是小孩子,很多病情還挺重。”等藥物上市恐怕人早沒了。
“那也沒辦法啊,照目前的情況來看,我們最多還能招募50名患者。”魯博士說道。
諾西那生鈉的生產可非易事,中間幾種轉換產物的合成條件非常苛刻,Z大實驗室那邊製造出來的總量可不算多。
“那怎麼辦?”趙康問道。
“這事你來做決定。”魯博士很輕巧的就把鍋甩了出去,“篩選病人就是你的工作啊。”
我根本沒有這一項工作的好嗎?趙康心想,但誰讓人家是負責人呢。
漢特教授也接到了很多電話,拐彎抹角找上來的人還真不少,不過他一概拒絕了。
這事他說了真不算,沒必要給自己找太多麻煩。
“蘇亞太太,您沒必要着急。”趙康笑着說道,“我看您孩子的病情還是比較穩定的,完全可以等到藥物上市。”
“現在還是臨牀試驗階段,有很多不確定性,沒必要讓孩子以身犯險。”
蘇亞是趙康今天勸走的第18位患者家屬,他的嗓子都要冒煙了,但還有更多的人等待着和他溝通。
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“是哪個病人要會园。俊备唢L帶着李友良走進了中心ICU的辦公室。
“是6牀,一個腹瀉的病人。”一個看起來柔弱的女大夫梗咽的說道,“何醫生去休息室了,我去幫你叫。”
“怎麼還哭起來了?”李友良納悶道,“難不成是和病人家屬吵架了?”
現在的醫患關係不行,醫生和病人家屬battle是常有的事,年輕的醫生由於經驗不足,常常會敗下陣來。
“有可能。”高風看了一眼後說道,“看起來挺傷心的,眼睛都哭腫了。”
這個時候何醫生也來到了醫生辦公室,會跃褪撬械摹�
“何哥,剛纔那個大夫是怎麼回事?”李友良問道,“怎麼還哭上了?在科室受委屈了?”
“的確是受委屈了,不過不是在科室。”何醫生笑了一聲,“她男朋友劈腿,被分手了。”
剛纔的大夫叫小秦,前幾天剛失戀,心情那真是痛徹心扉。男朋友劈腿,還特麼不是劈一條腿,劈了好幾條。
作爲一名專業的呼吸治療師,秦醫生擔心自己一次性哭的太傷心裂肺,從而發展成爲呼吸性鹼中毒,硬生生把失戀的淚水分成幾天來揮灑。
“哭3天了。”何醫生說道,“現在應該是收尾階段,我估計明天就差不多了。”
言歸正傳,高風看起了這個需要會缘牟∪耍∪说某跏贾钍歉篂a。
腹瀉也能住進重症監護室?
還真可以。
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