作者：骑猪去挖坑
該上ICU就上ICU，根本不在乎花多少錢，只要能把人救回來就行，砸上百萬才救回來的案例比比皆是。
而在鷹國這樣的國家，任何治療都是收費的，沒有免費這種事。
如果病人沒有買保險，就得全部自費，費用很貴很貴，貴得離譜，就算有保險支付大頭，哪怕自費10％，大部分人也承擔不起。
一個救護車都要數千美元的國度，重症住院花費的數額簡直是天價。
三清的抗癌藥在鷹國售價就高達10萬美元，患者得了癌症，前前後後治療下來，傾家蕩產簡直再正常不過。
這也是止痛藥會在鷹國如此流行的原因，沒啥大事就喫一顆止痛藥吧，緩解下疼痛，把日子繼續過下去。
所以華夏的醫保纔會如此熱衷於集採，力所能及地將醫藥價格給打下去。
反正華夏的人口多，病人也多，藥企如果銷量大增，價格大幅降低，算是一種薄利多銷的策略，也不是不能接受。
但是罕見病的情況就不一樣，雖然病症種類很多，大都是遺傳性疾病，但是單獨到每個種類的疾病上來說，病人並不多。
SMA的發病率，約爲6000至10000分之一。
據此估算，華夏可能有20000至30000的患者。
藥企如果單獨爲每一種病研發新藥，那自然費用高昂。
哪怕有藥可用，家庭收入在罕見病面前也成爲一大難題，僅僅屬於杯水車薪，“天價藥”更是成爲卸嗷颊呒捌浼彝ダ@不過去的無奈。
全球罕見病患者已超過3億，其中50％患者是兒童。
而國內罕見病患者約2000萬。
從總量來說，這其實是一個巨大的市場。
要知道，全球已知的罕見病超過7000種，其中80％是遺傳病。
如果能採用一種成熟而便捷的基因技術進行基因治療，也許能緩解治療費用高昂的問題。
如何才能讓天價藥成爲救命良藥，這將成爲擺在華夏醫藥專家面前亟需解決的社會性難題。
……
隨着時間的流逝，臨牀一期的30名患者都接受了基因藥物的靜脈注射。
這些兒童從6個月到4歲的都有，全都患有重度SMA症。
接受治療後，三清的研究人員就要跟進他們每天的病情進展，同時進行各種內臟功能的檢查，以評估藥物的安全性和有效性。
從注射完的第一天起，這些患兒的病情就牽動着家長們的心。
慢病毒載體起效的時間比較長，尤其是感染代謝比較緩慢的神經元細胞，大概需要2－3天。
家長們在病房焦急地等待着，一個個坐立不安。
終於，一個躺在病牀上的女孩，緩緩抬起手，取下了呼吸機。
她憋紅了臉，大口大口地呼吸着新鮮的空氣，胸口不住起伏。
這正是陳劍鋒的女兒妮妮，他瞬間如同一股旋風般衝了過來，手上端着一杯水，焦急地問道：“怎麼了？妮妮？”
小女孩搖搖頭，沒說話，口中嗬嗬作響，接連吐出幾口黏液。
陳劍鋒拿出紙巾接住，扔在垃圾桶裏，關切地看着女兒。
小女孩又輕咳了幾下，感覺似乎好了一些，抬頭看着他，嘴巴蠕動着，竟然吐出一句話。
“爸爸！”
陳劍鋒頓時飽含熱淚，差點哭出來。
他抓住女兒的手，不停地詢問起來。
“你感覺到好點了嗎？能呼吸了？身上有力氣嗎？”
女兒點點頭，口齒不清地說着話：“爸爸，我能吸氣了，我好像有點力氣了。”
這時，陳劍鋒身邊已經被其他家長們團團圍住。
大家發出一陣陣驚歎，齊聲向他道喜。
沒幾分鐘，醫生也衝進了病房，檢查了一番後，一臉驚喜：“太好了，患兒能夠自主呼吸了，上肢也恢復了力氣，這說明體內的邉由窠浽鞍自谠黾印！�
“來，喝下這杯水看看。”
看着妮妮喝下水，又做了幾個動作，最後甚至有些費勁地抬起身子，半躺在豎放的枕頭上。
在場所有人臉上都露出喜色。
醫生也是一臉欣慰：“很好，她現在呼吸系統恢復得很好，接下來就是全身肌肉的恢復，過兩天應該就能坐起來，這周估計就能靠着牆站立。這種進度真是讓人驚歎。”
“我還從未見過這麼神奇的藥物，科技的發展實在太快了。”
醫生感嘆幾聲，又開始檢查起其他的患者。
這些患兒恢復進展也不錯，當天都紛紛摘下了呼吸機。
第二天，大部分都恢復了呼吸和吞嚥能力，能夠自主進食。
這一切，都讓家長們喜不自勝。
更大的驚喜則在後面。
三天後，患兒都能坐起了，一些年紀太小的嬰兒也能在病牀上爬來爬去了。
病房裏充斥着一股歡樂的氛圍。
一週以後，所有的孩子們都能自己站起來了，也能靠牆久站。
幾個嬰兒從坐着玩一會就累，倒在牀上，已經恢復到玩一天也不累了。
患兒們喫得也多了，身體也長肉了，臉色恢復了紅蘋果一般的紅潤。
基因藥物的有效性已經驗證了，接下來還要繼續關注一段時間，以驗證安全性。
而實驗室的檢測報告也出來了，多種體細胞類型中，來自基因治療的正常SMN1的基因水平大幅增高，SMA蛋白水平也達到了正常人的標準。
結果令人鼓舞，證明了臨牀實驗的巨大成功。
兩週後，所有30位患兒都已經恢復了正常，可以出院了。
他們以後只需要每週來醫院進行復查就可以了。
等過一段時間，安全性結果也令人放心的話，就可以幾個月再複查一次。
雖然三清使用的慢病毒載體設計上進行了優化，使用了一些遺傳絕緣子阻斷了鄰近基因激活，使得它更加安全，但還是要繼續跟進，以避免任何長期的副作用，例如可能的癌前細胞增殖跡象。
家長們一個個興高采烈，紛紛留下了聯繫方式，帶着恢復健康的孩子們離開了。
陳劍鋒走出醫院大門，忍不住回頭張望。
‘昆市第一人民醫院’八個大字在他眼中，隱隱閃耀着一層聖潔的金色光芒。
這次臨牀實驗用藥是免費的，但是住院費和檢查費這些還是要病人自己出，醫保報銷之後大概幾千塊錢，卻換來了兩個孩子的新生。
這一場經歷對他來說，就彷彿一場美夢，直到走出醫院這一刻，他才意識到，全家人的命咭呀洀氐赘淖兞恕�
“老陳，我們開了車來的，一起回杭市吧。”
身後走來幾位熟人，都是病友羣裏的杭市人，熱情地向他打着招呼。
這些家長們相處了半個月，彼此之間都建立了深厚的友誼。
陳劍鋒憨厚一笑，點點頭，拉着兩個孩子，緊跟在了後面。
很快，第一批臨牀實驗患者痊癒的照片都被家長髮在了認識的病友羣中。
一張張兒童們健康玩耍的照片。
就如同一顆顆魚雷，徹底在羣裏炸響。
所有的家長都坐不住了。
第一百七十章 又到了猜藥價的時候
全國的SMA病友羣在這一天都躁動了起來。
之前三清發布臨牀實驗公告的時候，許多家長因爲或這或那的原因，都沒有第一時間申請。
有的是家境還不錯，已經用上了渤健的諾西那生鈉注射液，孩子暫時有所好轉，所以不着急。
有的是心存疑慮，想要看看臨牀實驗結果再說。
有的是離昆市太遠，一時之間趕不過來。
總之，林林總總，大部分人都還沒來得及申請，臨牀一期就已經結束了。
此刻，當他們看到了羣友發佈或轉載的實驗病患兒的康復照片。
瞬間就坐不住了。
“妮妮媽，你說說這個申請要什麼條件啊？”
“對啊，你家孩子多久治好的啊？”
“真的就一針？打下去就行了？”
“太好了，我家寶寶終於有救了，我馬上就去申請。”
妮妮媽一一耐心回覆。
“要求不高的，只要帶上病例，然後說說基本情況就行。”
“做檢查花了一天，然後就是打針，在病房裏等了大概三天吧，妮妮就能呼吸和喫飯了，第二天就坐了起來，過了幾天就能站起來了。”
“反正真的很神奇，簡直就是神藥啊！你們快點去申請啊，早點實驗早點好！”
妮妮媽的語句中充滿着喜悅，掏心掏肺地分享着自己參與臨牀實驗的所有經驗。
家長們看着無不激動萬分。
離得近的立馬就動身前往昆市，離得遠的也馬上打電話諮詢報名情況。
“喂喂，你好，是三清藥業嗎？我是脊髓性肌萎縮症患兒的家長，我想問一下怎麼申請臨牀實驗呀？”
“你好，感謝您的來電，是這樣的，目前這個病症的臨牀二期實驗人數是300，很抱歉已經全部滿了，您可以登記下信息，申請臨牀三期實驗，到時候我們會提前聯繫你的。”電話那頭的聲音十分甜美。
“啊？這麼快就報滿了啊？”家長頓時失望無比，想了想又繼續問道：“那三期大概需要多少人？”
“三期具體人數還未定，按慣例應該是要上千人的。”
“好，那你現在就給登記信息，我馬上報名。”
這樣的一幕幕不斷髮生，臨牀實驗申請名單越來越長。
由於罕見病的患者本身就比較少，所以臨牀實驗人數要求也比普通的病症要低。
SMA已經算罕見病裏面患者多的了，好歹有幾萬人，患者不算難找。
有的病全球也就幾百人，國內才幾十個人，獲取患者極爲不易。
這次SMA的臨牀三期實驗只要1000人就夠了，所有臨牀實驗加起來一共也就1330人。
所以，很快臨牀三期的名額也都滿了。
有的人申請成功，欣喜若狂。
有的人晚了幾步，錯失良機，他們只能繼續等待臨牀四期實驗，或者藥物上市了。
……
臨牀實驗一個月後，三清集團召開了新聞發佈會。
正式宣佈了脊髓性肌萎縮症（SMA）基因治療藥物的成功，並展示了臨牀一期和二期的實驗報告。
消息一出，全場媒體徹底沸騰！
無論國內外記者，瞬間都激動得臉色通紅。
“衛總，請問三清是要向罕見病的基因治療這一領域發起進攻了嗎？”
“沒錯。這次SMA基因藥物的成功，不僅僅意味着SMA患者們可以脫離苦海，也說明了我們公司已經有實力在基因治療領域大展拳腳。”
衛康一臉自豪地宣佈：“兴苤�80％的罕見病都是單基因遺傳疾病，基因治療是最快捷的根治途徑，以前我們面對這些疾病只能束手無策，或者採取一些治標不治本的方法，而現在，人類已經有了充足的技術手段，可以拯救更多的罕見病患者了。”
“我們會繼續使用基因治療手段攻克其他的罕見病，請大家拭目以待！”
現場頓時掌聲雷動。
發佈會結束後，一位位中外記者，立即激動萬分地寫起了新聞報道，迫不及待地發佈到網上。